Оперативно о главном

27.03.2015

FDA одобрило еще один препарат для лечения болезни Помпе у пациентов старше 8 лет

25 мая Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США (Food and Drug Administration – FDA) одобрило препарат Lumizyme (альглюкозидаза альфа) для лечения пациентов с болезнью Помпе (гликогеноз II типа) в возрасте старше 8 лет.

Болезнь Помпе – редкое генетическое нарушение, которое встречается у 1 из 40-300 тыс. детей. При этой патологии развивается дефицит кислой альфа-1,4-глюкозидазы. Основными симптомами болезни Помпе являются мышечная слабость и прогрессирующая слабость дыхательных мышц. Смерть наступает в результате дыхательной недостаточности. Lumizyme замещает недостаток фермента альфа-1,4-глюкозидазы. Следует отметить, что препарат может вызывать серьезные аллергические реакции, в том числе и анафилактический шок.

В настоящее время в США доступен один препарат для лечения болезни Помпе – Myozyme. Поскольку эффективность нового лекарственного средства определялась в исследовании с участием только пациентов старше 8 лет, в настоящее время все дети с данным заболеванием младше этого возраста должны применять Myozyme.

Оба препарата (Myozyme и Lumizyme) производит компания Genzyme.

Официальный сайт FDA: www.fda.gov

Полная версия статьи в формате .pdf »

СТАТТІ ЗА ТЕМОЮ

27.03.2024 Алергія та імунологія Педіатрія Лікування алергічного риніту та кропив’янки: огляд новітнього антигістамінного препарату біластину

Поширеність і вплив алергічних захворювань часто недооцінюють [1]. Ключовим фактором алергічної відповіді є імуноглобулін (Ig) Е, присутній на поверхні тучних клітин і базофілів. Взаємодія алергену з IgЕ та його рецепторним комплексом призводить до активації цих клітин і вивільнення речовин, у тому числі гістаміну, які викликають симптоми алергії [2]. Враховуючи ключову роль гістаміну в розвитку алергічних реакцій, при багатьох алергічних станах, включаючи алергічний риніт і кропив’янку, пацієнту призначають антигістамінні препарати [3, 4]....

27.03.2024 Педіатрія 29 лютого – Всесвітній день орфанних захворювань

Рідкісні (або орфанні) захворювання є значною медико-соціальною проблемою в усьому світі. За даними EURORDIS-Rare Diseases Europe, близько 300 млн людей у світі страждають на рідкісні недуги. Попри те, що кожне окреме захворювання вражає невелику кількість людей, сукупно вони мають суттєвий вплив на систему охорони здоров’я та якість життя пацієнтів та їхніх сімей....

27.03.2024 Педіатрія Сучасні можливості для покращення якості життя у дітей з болісним прорізуванням зубів

Прорізування зубів є фізіологічним процесом і певним показником правильного чи порушеного розвитку дитини. Як фізіологічний акт, прорізування зубів не є болючим явищем і не може викликати жодних захворювань. Воно перебуває в прямому зв’язку із загальним станом здоров’я дитини, і своєчасний, у певній послідовності ріст зубів свідчить про нормальний розвиток малюка. ...

27.03.2024 Психіатрія Сучасне лікування негативних симптомів при шизофренії

У березні відбулася науково-практична конференція «Мультидисциплінарний підхід до проблемних питань неврології та психіатрії: нові стратегії лікування. Стрес-асоційовані розлади – виклики сьогодення». Захід був присвячений питанням вирішення проблем психічного та неврологічного характеру як однієї з загроз сучасного суспільства. ...