FDA одобрило новую терапию пациентов с гемофилией А, направленную на профилактику кровотечений

16 ноября  FDA одобрило препарат Hemlibra (эмицизумаб-kxwh) для предотвращения или уменьшения частоты ­кровотечений у взрослых пациентов и детей с гемофилией А, у которых появляются антитела, называемые ингибиторами фактора VIII.

Гемофилия А является наследственным расстройством свертывания крови, которое в первую очередь встречается у мужчин. По данным Национального института здоровья (США), гемофилия поражает одного из 5 тыс. мужчин. У пациентов с гемофилией A отсутствует ген, продуцирующий фактор VIII. Такие люди могут иметь повторяющиеся эпизоды серьезных кровотечений, прежде всего в суставах, в результате чего происходит их повреждение. Основа лечения пациентов с гемофилией А в развитых странах – это профилактическое применение очищенных и рекомбинантных факторов VIII. Появление этих препаратов значительно улучшило прогноз и качество жизни больных гемофилией. Однако и очищенный, и рекомбинантный фактор – это высокомолекулярные чужеродные белки, являющиеся потенциальными антигенами для их иммунной системы. У 20-36% пациентов с гемофилией А постоянное введение факторов приводит к появлению антител, так называемых ингибиторов, которые специфически связываются с введенными факторами VIII, блокируя и не давая осуществлять им свое фармакологические действие. Борьба с ингибиторами – это главная задача для разработчиков препаратов от гемофилии.

Hemlibra – это первая в своем классе терапия, которая направлена на связывание факторов свертывания крови, что позволяет восстановить свертываемость крови у пациентов.

Препарат предназначен для профилактического лечения и должен вводиться подкожно 1 р/нед. Безопасность и эффективность эмицизумаба оценивались в ходе 2 клинических испытаний. В первом из них приняли участие 109 пациентов мужского пола в возрасте ≥12 лет с гемофилией А и ингибиторами фактора VIII. В ходе исследования сравнивалась эффективность применения Hemlibra с отсутствием профилактического лечения у 53 пациентов, которые ранее лечились терапией по требованию доступными на сегодня препаратами для лечения гемофилии А.

Было отмечено, что у пациентов, принимавших Hemlibra, частота кровотечений составила приблизительно 2,9 эпизода в год по сравнению с 23,3 эпизода в год для пациентов, которые не получали профилактического лечения. Это говорит о том, что прием больными лекарственного средства способствует снижению частоты кровотечений на протяжении года на 87% по сравнению с теми, кто не получал профилактического лечения. Также было показано улучшение качества жизни пациентов, принимавших исследуемый препарат.

Во втором исследовании приняли участие 23 пациента. Было показано, что на фоне терапии эмицизумабом у 87% участников на протяжении 38 недель не зафиксировано ни одного случая кровотечения, требующего медицинской помощи. Наиболее частые побочные эффекты, связанные с приемом эмицизумаба, включали реакции в месте инъекции, головную боль и боль в суставах.
Препарат Hemlibra производит компания Genentech Inc.

Подготовила Ольга Татаренко

Медична газета «Здоров’я України 21 сторіччя» № 22 (419), листопад 2017 р.

НОВИНИ ЗА ТЕМОЮ Онкологія та гематологія

23.04.2024 Неврологія Онкологія та гематологія Генно-інженерне лікування невиліковних пухлин мозку

Дослідники Університету Пердью (Вест-Лафайетт, штат Індіана, США) розробляють і перевіряють метод лікування невиліковних пухлин головного мозку – гліобластом. Гліобластоми мають середній термін виживання 14 місяців і майже завжди закінчуються летально . Традиційні підходи до лікування, які зазвичай застосовуються до інших видів новоутворень, такі як хіміо- та імунотерапія, при гліобластомі часто неефективні. Сандро Матошевич, доцент кафедри промислової та молекулярної фармацевтики Фармацевтичного коледжу Пердью, очолює групу дослідників, які розробляють новий метод лікування цього виду пухлин. Матошевич також є викладачем Інституту дослідження раку Пердью та Інституту відкриття ліків Пердью....

17.04.2024 Онкологія та гематологія Тетрацикліни посилюють протипухлинний Т-клітинний імунітет і відкривають новий спосіб боротьби з раком

Ракові клітини ростуть і поширюються, ховаючись від імунної системи організму. Імунотерапія дозволяє імунній системі знаходити та атакувати приховані ракові клітини, допомагаючи хворим на рак жити довше. Інгібітори імунних контрольних точок є найбільш поширеними засобами імунотерапії. Ці препарати розпізнають і блокують білки, які ракові клітини використовують для приховування від імунної системи. Однак патологічні клітини, які не мають цих білків, застосовують різні способи приховування. Оскільки пацієнти не реагують на інгібітори імунних контрольних точок, дослідники прагнуть розробити новий підхід до лікування таких пухлин....

17.04.2024 Онкологія та гематологія Терапія та сімейна медицина Тест, який виявляє фрагменти ДНК пухлини в сечі, може запропонувати ранній надійний скринінг раку голови та шиї

Дослідники з онкологічного центру Рогеля Мічиганського університету охорони здоров’я створили тест, який віднаходить фрагменти ДНК у сечі, вивільнені пухлинами голови та шиї. Тест потенційно може сприяти ранньому виявленню цього типу раку, який на сьогодні не має надійного методу скринінгу. Загальновідомо, що вірус папіломи людини (ВПЛ) є причиною раку шийки матки, але все частіше встановлюється, що він спричиняє рак ротової порожнини, горла та інших ділянок голови і шиї....