FDA одобрило первую таргетную терапию пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна с редкой мутацией

03.01.2020

12 декабря Управление по контролю качества продуктов питания и лекарственных средств США (The Food and Drug Administration US – ​FDA) по ускоренной процедуре одобрило препарат Виондис 53 / Vyondys 53 (голодирсен) в форме инъекций для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), у которых выявлена подтвержденная мутация гена дистрофина, поддающаяся пропуску экзона 53. Считается, что около 8% пациентов с МДД имеют эту мутацию.

«FDA признает насущную необходимость в новых методах лечения серьезных неврологических расстройств, и у нас есть давняя приверженность к сотрудничеству с исследователями, фармацевтическими компаниями и пациентами для содействия в разработке и утверждении методов лечения редких заболеваний. С сегодняшним ускоренным одобрением пациенты с дистрофией Дюшенна – ​редким и разрушительным заболеванием, которые имеют подтвержденную мутацию гена дистрофина, теперь смогут получить первое лечение, специально предназначенное для этого подтипа заболевания, – ​сказал Билли Данн (Billy Dunn), исполняющий обязанности директора Управления нейронаук Центра по оценкам и исследованиям лекарственных средств FDA. – Использование ускоренного пути одобрения сделает Виондис 53 доступным для пациентов на основе исходных данных, и мы с нетерпением ждем возможности узнать больше о преимуществах препарата в ходе продолжающегося подтверждающего клинического испытания».

МДД – ​редкое генетическое заболевание, характеризующееся прогрессирующей слабостью в мышцах. Это наиболее распространенный тип мышечной дистрофии. Причиной МДД является отсутствие дистрофина – ​белка, помогающего сохранить мышечные клетки. Первые симптомы заболевания обычно наблюдаются в возрасте от 3 до 5 лет и со временем ухудшаются. Заболевание часто встречается у людей без известного семейного анамнеза этого состояния и в основном поражает мальчиков, но в редких случаях оно может развиться и у девочек. МДД встречается примерно у каждого из 3600 младенцев мужского пола во всем мире.

Люди с МДД постепенно теряют способность самостоятельно выполнять какие-либо действия и часто нуждаются в инвалидной коляске в раннем подростковом возрасте. По мере прогрессирования заболевания могут возникнуть опасные для жизни заболевания сердца и дыхания.

Виондис 53 был одобрен по ускоренной процедуре, предусмотренной для лекарственных средств, предназначенных для лечения серьезных или опасных для жизни заболеваний и дающих основания ожидать существенных преимуществ в сравнении с имеющимися методами лечения. Утверждение препарата по ускоренной процедуре может быть основано на адекватных и хорошо контролируемых исследованиях, показывающих, что препарат оказывает влияние на суррогатную конечную точку.

Ускоренное одобрение Виондис 53 как раз основано на достижении суррогатной конечной точки – ​увеличении выработки дистрофина в скелетных мышцах, наблюдаемой у некоторых пациентов, получавших препарат. По утверждению FDA, увеличение выработки дистрофина с достаточной вероятностью может свидетельствовать о потенциальной клинической пользе у пациентов с МДД, у которых подтвержденная мутация гена дистрофина поддается пропуску экзона 53. Принимая это решение, FDA учитывало потенциальные риски, связанные с препаратом, опасную для жизни и изнурительную природу заболевания и отсутствие доступной терапии.

Наиболее частыми побочными эффектами, о которых сообщали участники клинических исследований, получавшие Виондис 53, были головная боль, лихорадка (гипертермия), кашель, рвота, боль в животе, ринофарингит, тошнота, а также реакции гиперчувствительности.

Препарат выпускает компания Sarepta Therapeutics.

Официальный сайт FDA: www.fda.gov

Медична газета «Здоров’я України 21 сторіччя» № 24 (469), грудень 2019 р.
 

НОВИНИ ЗА ТЕМОЮ Терапія та сімейна медицина

Що ховається у нашому тілі? Дослідники вивчають ризики для здоров’я від мікропластику 25.03.2024 Кардіологія Терапія та сімейна медицина Що ховається у нашому тілі? Дослідники вивчають ризики для здоров’я від мікропластику

Подібно до природних елементів, таких як залізо та мідь, люди можуть ковтати, поглинати або навіть вдихати мікро- та нанопластики. Знакове дослідження, нещодавно опубліковане в журналі The Conversation, пов’язує мікропластик і нанопластик, знайдені у бляшках кровоносних судин людини, з потенційним підвищеним ризиком серцевого нападу, інсульту або смерті. Виробництво пластику постійно зростає, і очікується, що ця тенденція збережеться до 2050 року. Пластмаси можуть забруднювати довкілля через океанські течії, атмосферні вітри та інші земні явища, що спричиняє їх поширення. Після потрапляння у природу пластик чутливий до деградації, що призводить до утворення мікропластику (частинки розміром менше 5 мм) і нанопластику (частинки розміром менше 1000 нм). Обидва типи частинок викликають ряд токсикологічних ефектів....

22.03.2024 Терапія та сімейна медицина Щоденник медичних подій 25- 31 березня

...

21.03.2024 Терапія та сімейна медицина Високоадгезивний і міцний клей усуває численні обмеження за втручань на черепі

Тверда мозкова оболонка – один із трьох менінгеальних шарів, представлений фіброзною тканиною, яка огортає як «мішок» головний, спинний мозок та спинномозкову рідину. Разом мозкові оболонки функціонують як амортизатори, захищаючи від травм, насичують нервову систему поживними речовинами, видаляють кінцеві метаболіти. Тверда мозкова оболонка також є критичним біологічним бар’єром, який містить спинномозкову рідину, що оточує всі тканини ЦНС. Спонтанне ушкодження, травма та певні хірургічні процедури можуть спричинити витік ліквору, що може загрожувати життю пацієнтів, призводячи до неврологічних дисфункцій, та перешкоджати швидкому одужанню. ...