Эверолимус одобрен в Европейском Союзе для лечения рефрактерных парциальных припадков у пациентов с туберозным склерозом

22.03.2017

Статья в формате PDF.


Эверолимус (Вотубия*, Novartis) – ​первое одобренное в Европе средство вспомогательной терапии парциальных припадков у детей и взрослых, связанных с комплексом туберозного склероза (КТС). Утверждение данного препарата направлено на удовлетворение потребностей пациентов с КТС, поскольку до 60% из них страдают от припадков, резистентных к антиэпилептической терапии. Это является третьим показанием для применения эверолимуса при КТС: в Европе этот препарат также утвержден для лечения субэпендимальной гигантоклеточной астроцитомы и ренальных ангиомиолипом.

31 января текущего года Европейская комиссия утвердила диспергируемые ­таблетки Вотубия (эверолимус) как дополнительную терапию для пациентов в возрасте старше 2 лет, у которых отмечаются связанные с КТС рефрактерные парциальные припадки с наличием вторичной генерализации или без нее. Сегодня эверолимус является первым одобренным по этому показанию фармакологическим средством во всех 28 государствах – членах ЕС, а также в Исландии и Норвегии.

Утверждение основано на данных об эффективности и безопасности по результатам исследования III фазы EXIST‑3 (J.A. French et al., 2017), в котором установлено, что применение эверолимуса в качестве вспомогательной терапии существенно снижает частоту рефрактерных парциальных припадков, связанных с КТС, по сравнению с плацебо. В исследовании оценивались эффективность и безопасность использования низких (3-7 нг/мл) и высоких (9-15 нг/мл) доз эверолимуса. В течение ­18-недельной центральной фазы исследования пациенты всех групп одновременно получали от одного до трех антиэпилептических препаратов. Возраст самого младшего пациента, включенного в это исследование, составляет 2 года. Степень ответа на лечение (уменьшение количества припадков на 50% и более) была значительно выше в случаях применения высоких и низких доз эверолимуса, нежели плацебо. По сравнению с исходным показателем медиана снижения частоты возникновения припадков была также существенно выше в группах пациентов, которые принимали высокие и низкие дозы эверолимуса. Наиболее распространенными неблагоприятными случаями, зарегистрированными у пациентов, которые принимали низко- или высокодозовую терапию по сравнению с плацебо были стоматит (54,7/63,8 vs 9,2%), диарея (17,1/21,5 vs 5%), назофарингит (13,7/16,2 vs 16%), инфекции верхних дыхательных путей (13,7/16,2 vs 16%), лихорадка (19,7/13,8 vs 5%), рвота (12/10 vs 9,2%), кашель (11,1/10 vs 3,4%) и экзантема (6/10 vs 2,5%).

EXIST‑3 – ​двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование III фазы, направленное на изучение эффективности и безопасности использования высоких и низких доз эверолимуса в качестве дополнительной ­терапии у пациентов с ассоциированными с КТС рефрактерными парциальными эпилептическими припадками. Они определяются как припадки, которые сохраняются вопреки применению двух и более последовательных схем моно- или комбинированной антиэпилептической терапии. Исследование включало участников женского и мужского пола (в возрасте 2,2-56,3 лет) с клиническими проявлениями КТС, которые принимали постоянные дозы от одного до трех антиэпилептических препаратов, как минимум 4 недели до двухмесячного подготовительного периода.
Основной целью исследования была оценка эффективности эверолимуса в качестве вспомогательной терапии для снижения частоты рефрактерных парциальных припадков у пациентов с КТС. Вторичной задачей было изучение количества пациентов без припадков во время периода наблюдения, а также изменение частоты припадков и безопасность применения препарата.

КТС представляет собой редкое генетическое нарушение, диагностируемое почти у миллиона человек во всем мире. Примерно 85% людей с КТС страдают от неконтролируемых, изнуряющих приступов эпилепсии. Назначение эверолимуса является единственным утвержденным нехирургическим методом, показанным для лечения доброкачественных опухолей головного мозга и почек, возникающих при этом нарушении. EXIST‑3 – ​первое исследование III фазы, показавшее значительное преимущество эверолимуса в качестве средства вспомогательной терапии рефрактерных припадков у пациентов с КТС.

*В Украине эверолимус (Вотубия) зарегистрирован как Афинитор.

Перевела с англ. Мария Стафейчук

СТАТТІ ЗА ТЕМОЮ Онкологія та гематологія

19.03.2024 Акушерство/гінекологія Онкологія та гематологія Терапія та сімейна медицина Рак шийки матки. Сучасні рекомендації щодо скринінгу

Традиційно січень є місяцем обізнаності про рак шийки матки (РШМ) – однієї з найпоширеніших патологій у структурі онкогінекологічних захворювань. Протягом цього місяця світ забарвлюється в палітру бірюзового та білого з метою привернення уваги громадськості до проблеми РШМ. ...

15.03.2024 Онкологія та гематологія Рекомендації MASAC щодо скринінгу гепатоцелюлярного раку в осіб з гепатитами В та С

У пацієнтів з гепатитами, спричиненими інфікуванням вірусом гепатиту В (ВГВ) та вірусом гепатиту С (ВГС), значно підвищується ризик розвитку термінальної стадії захворювання печінки, гепатоцелюлярної карциноми (ГЦК) та смерті. Захворюваність на ГЦК зростає в багатьох країнах, включаючи США. Цироз, зумовлений інфікуванням ВГВ та ВГС, є основною причиною підвищення захворюваності у США. Також виявлено збільшення кількості випадків неалкогольної жирової хвороби печінки (НАЖХП) та неалкогольного стеатогепатиту (НАСГ), причому останній стає найпоширенішою причиною цирозу печінки у США. ...

15.03.2024 Онкологія та гематологія Нутритивна підтримка при онкологічних захворюваннях у дорослих

Харчування має вирішальне значення у комбінованій протипухлинній терапії. Переконливі докази вказують на те, що проблеми харчування слід враховувати в межах алгоритму лікування та діагностики ще з моменту виявлення раку та контролювати паралельно з провадженням протипухлинної терапії. Цей стандарт медичної допомоги не стосується певної специфічної нозологічної форми, а охоплює сучасні рекомендації щодо лікувального харчування пацієнтів дорослого віку з онкологічними захворюваннями. ...

15.03.2024 Онкологія та гематологія Володимир Зеленський відвідав дитяче відділення Національного інституту раку

Напередодні Всесвітнього дня боротьби проти раку Президент України Володимир Зеленський відвідав дитяче відділення Національного інституту раку (НІР) у Києві. ...