FDA одобрило первый таргетный препарат для лечения редкой мутации у пациентов с гастроинтестинальными стромальными опухолями
9 января FDA одобрило препарат Айвакит/Ayvakit (авапритиниб) для лечения взрослых с неоперабельной или метастатической желудочно-кишечной стромальной опухолью (gastrointestinal stromal tumor – GIST) – типом опухоли, возникающей в желудочно-кишечном тракте, чаще всего в желудке или тонкой кишке в результате мутации экзона 18 альфа-рецептора фактора роста тромбоцитов (PDGFRA), включая наиболее распространенную – типа PDGFRA D842V. Авапритиниб блокирует фермент, называемый киназой, и помогает предотвратить рост раковых клеток.
GIST возникают из специализированных нервных клеток, обнаруженных в стенках желудочно-кишечного тракта. Одна или несколько мутаций в ДНК одной из этих клеток могут привести к развитию GIST. Эти клетки помогают в продвижении пищи через кишечник и контролируют различные процессы пищеварения. Большая часть GIST начинается с желудка. Большинство других начинается в тонкой кишке, но GIST могут начинаться в любой части желудочно-кишечного тракта. Активирующие мутации в PDGFRA были связаны с развитием GIST, и примерно до 10% случаев GIST включают мутации этого гена.
FDA одобрило авапритиниб на основе результатов клинического исследования с участием 43 пациентов с GIST, имеющих мутацию экзона 18 PDGFRA, включая 38 пациентов с мутацией типа DG42V. Участники получали препарат в дозе 300 или 400 мг перорально 1 раз в сутки до прогрессирования заболевания или проявлений неприемлемой токсичности. У пациентов с мутацией экзона 18 PDGFRA общий коэффициент ответа составил 84%, при этом у 7% отмечали полный ответ и у 77% – частичный. Для подгруппы пациентов с мутациями PDGFRA типа D842V общий уровень ответа составил 89%, причем у 8% отмечали полный ответ, а у 82% – частичный. Хотя средняя продолжительность ответа еще не была установлена, 61% пациентов с мутациями экзона 18 имели ответ продолжительностью в ≥6 мес (31% пациентов с продолжающимся ответом наблюдались <6 мес).
Наиболее частыми нежелательными реакциями у пациентов, принимающих авапритиниб, были отечность, тошнота, усталость/астения, когнитивные нарушения, рвота, снижение аппетита, диарея, изменения цвета волос, слезотечение, боль в животе, запор, сыпь и головокружение. Препарат может вызвать внутричерепное кровоизлияние.
Разрешение на маркетинг по ускоренной процедуре данного препарата, получившего статус орфанного и прорывной терапии, предоставлено компании Blueprint Medicines Corporation.
Официальный сайт FDA: www.fda.gov
Медична газета «Здоров’я України 21 сторіччя» № 2 (471), січень 2020 р.
НОВИНИ ЗА ТЕМОЮ Онкологія та гематологія
25.04.2024
Онкологія та гематологія
CLAUDIA – замкнена система доставки ліків, що може збільшити ефективність хіміотерапії
Коли пацієнти з пухлинами проходять курс хіміотерапії, доза більшості препаратів розраховується на площу поверхні тіла. Цей показник вираховується за формулою Дюбуа 1916 року, при цьому береться до уваги зріст та вага пацієнта. Ця формула була сформована на основі даних лише про дев’ять пацієнтів. Вирахуване таким чином дозування не зважає на інші фактори і може призвести до того, що пацієнти отримають або забагато, або замало препарату. Аби зробити дозування більш точним, інженери Массачусетського технологічного інституту винайшли альтернативний підхід, який дозволяє персоналізувати дозу для кожного пацієнта. Їхня система вимірює кількість препарату в організмі, і ці цифри передаються в контролер, який може відповідно регулювати швидкість інфузії....
Дослідники Університету Пердью (Вест-Лафайетт, штат Індіана, США) розробляють і перевіряють метод лікування невиліковних пухлин головного мозку – гліобластом. Гліобластоми мають середній термін виживання 14 місяців і майже завжди закінчуються летально . Традиційні підходи до лікування, які зазвичай застосовуються до інших видів новоутворень, такі як хіміо- та імунотерапія, при гліобластомі часто неефективні. Сандро Матошевич, доцент кафедри промислової та молекулярної фармацевтики Фармацевтичного коледжу Пердью, очолює групу дослідників, які розробляють новий метод лікування цього виду пухлин. Матошевич також є викладачем Інституту дослідження раку Пердью та Інституту відкриття ліків Пердью....
Ракові клітини ростуть і поширюються, ховаючись від імунної системи організму. Імунотерапія дозволяє імунній системі знаходити та атакувати приховані ракові клітини, допомагаючи хворим на рак жити довше. Інгібітори імунних контрольних точок є найбільш поширеними засобами імунотерапії. Ці препарати розпізнають і блокують білки, які ракові клітини використовують для приховування від імунної системи. Однак патологічні клітини, які не мають цих білків, застосовують різні способи приховування. Оскільки пацієнти не реагують на інгібітори імунних контрольних точок, дослідники прагнуть розробити новий підхід до лікування таких пухлин....