0 %

FDA одобрило новый препарат для лечения взрослых пациентов с редким жизнеугрожающим заболеванием крови

06.02.2019

21 декабря 2018 г. FDA приняло решение о регистрации препарата Ултомирис/Ultomiris (равулизумаб) в инъекциях для терапии взрослых пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ) – ​редким жизнеугрожающим заболеванием крови.

«Утверждение препарата Ултомирис изменит способ лечения пациентов с ПНГ, – ​отметил Ричард Паздур. – ​Ранее единственная одобренная терапия ПНГ требовалась каждые 2 нед, что может быть обременительным для пациентов и их семей. Ултомирис использует новую рецептуру, поэтому пациенты нуждаются в лечении только каждые 8 нед (без ущерба для эффективности терапии)».

ПНГ – ​очень редкое заболевание крови, характеризующееся опосредованным сис­темой комплемента разрушением эритроцитов (гемолизом). Проявляется спектром изнурительных симптомов и осложнений. Наиболее тяжелым осложнением являются тромбозы, ведущие к повреждению органов и преждевременной смерти. Во время обост­рений могут возникать следующие симптомы: выраженная анемия, усталость, одышка, потемнение мочи, заболевания почек или периодические боли. ПНГ может возникать в любом возрасте, хотя чаще всего диагностируется у молодых людей.

Равулизумаб – ​препарат на основе гуманизированных моноклональных антител, первый и единственный в мире пролонгированный селективный ингибитор С5, который можно вводить взрослым пациентам с ПНГ всего 1 раз в 8 нед. В ходе двух клинических исследований было установлено, что равулизумаб обладает не меньшей эффективностью, чем препарат сравнения экулизумаб. В первом исследовании принимали участие 246 пациентов с ПНГ, ранее не получавших никакого лечения, которые были рандомизированы в 2 группы – ​для лечения равулизумабом (экспериментальная) либо экулизу­мабом (контрольная). Результаты исследования показали, что действие Ултомириса сходно с таковым экулизумаба: отмечали снижение потребности в переливании крови и аналогичную частоту гемолиза, измеренную нормализацией в крови пациентов уровней лактатдегидрогеназы – ​фермента, принимающего участие в процессе превращения глюкозы в энергию в клетках организма.

Кроме того, Ултомирис был изучен в клиническом исследовании 195 пациентов с ПНГ, которые были клинически стабильны после лечения экулизумабом в течение по крайней мере последних 6 мес. Эти пациенты были выбраны случайным образом для лечения Ултомирисом или продолжения лечения экулизумабом. Ултомирис снова продемонст­рировал сходные эффекты с экулизумабом по нескольким клиническим показателям, включая частоту гемолиза и снижение необходимости в переливании крови.

Распространенными побочными эффектами, о которых сообщили пациенты в клинических испытаниях, были головная боль и инфекция верхних дыхательных путей. Медицинским работникам рекомендуется соблюдать осторожность при назначении Ултомириса пациентам с любой другой системной инфекцией.

Назначая Ултомирис, необходимо помнить о риске жизнеугрожающих менингококковых инфекций и сепсиса на фоне приема препарата. Медицинским работникам следует соблюдать самые последние рекомендации Консультативного комитета по практике иммунизации (ACIP) в отношении менингококковой вакцинации у больных с дефицитом системы комплемента. Пациенты должны быть иммунизированы менингококковыми вакцинами по крайней мере за 2 нед до введения первой дозы Ултомириса, если только риск задержки лечения не превышает риск развития менингококковой инфекции.

Препарат Ултомирис, выпускаемый компанией Alexion Pharmaceuticals, одобрен по ускоренной процедуре и имеет статус орфанного.

Медична газета «Здоров’я України 21 сторіччя» № 1 (446), січень 2019 р.

НОВИНИ ЗА ТЕМОЮ Терапія та сімейна медицина

Деменция: информационный бюллетень 15.07.2019 Неврологія Психіатрія Терапія та сімейна медицина Деменция: информационный бюллетень

Деменция – это хронический или прогрессирующий синдром, при котором происходит деградация когнитивной функции в большей степени, чем при нормальном старении. Наблюдаются изменения памяти, мышления, понимания, речи и способности ориентироваться, считать, познавать и рассуждать. Деменция не оказывает воздействия на сознание. Нарушение когнитивной функции часто сопровождается, а иногда предваряется ухудшением контроля над эмоциональным состоянием, а также деградацией социального поведения....

15.07.2019 Терапія та сімейна медицина ЮНИСЕФ – ВОЗ: каждый третий житель планеты не имеет доступа к безопасной питьевой воде

Согласно новому докладу ЮНИСЕФ и ВОЗ, опубликованному 18 июня, миллиарды людей во всем мире страдают из-за отсутствия доступа к водоснабжению и санитарным условиям. Около 2,2 млрд человек в мире не имеют доступа к организованной с соблюдением требований безопасности системе питьевого водоснабжения, 4,2 млрд человек не имеют организованных санитарных условий, а 3 млрд не располагают даже базовыми приспособлениями для мытья рук....

15.07.2019 Інфекційні захворювання Терапія та сімейна медицина Каждый день более 1 млн человек заражаются инфекциями, передающимися половым путем

Согласно данным, обнародованным Всемирной организацией здравоохранения (ВОЗ) 6 июня, каждый день около 1 млн человек в возрасте 15-49 лет заражаются инфекциями, передающимися половым путем (ИППП). В результате ежегодно происходит более 376 млн случаев заражения четырьмя самыми распространенными ИППП: трихомониазом, хламидиозом, гонореей и сифилисом....