0 %

FDA одобрило новый препарат для лечения взрослых пациентов с редким жизнеугрожающим заболеванием крови

06.02.2019

21 декабря 2018 г. FDA приняло решение о регистрации препарата Ултомирис/Ultomiris (равулизумаб) в инъекциях для терапии взрослых пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ) – ​редким жизнеугрожающим заболеванием крови.

«Утверждение препарата Ултомирис изменит способ лечения пациентов с ПНГ, – ​отметил Ричард Паздур. – ​Ранее единственная одобренная терапия ПНГ требовалась каждые 2 нед, что может быть обременительным для пациентов и их семей. Ултомирис использует новую рецептуру, поэтому пациенты нуждаются в лечении только каждые 8 нед (без ущерба для эффективности терапии)».

ПНГ – ​очень редкое заболевание крови, характеризующееся опосредованным сис­темой комплемента разрушением эритроцитов (гемолизом). Проявляется спектром изнурительных симптомов и осложнений. Наиболее тяжелым осложнением являются тромбозы, ведущие к повреждению органов и преждевременной смерти. Во время обост­рений могут возникать следующие симптомы: выраженная анемия, усталость, одышка, потемнение мочи, заболевания почек или периодические боли. ПНГ может возникать в любом возрасте, хотя чаще всего диагностируется у молодых людей.

Равулизумаб – ​препарат на основе гуманизированных моноклональных антител, первый и единственный в мире пролонгированный селективный ингибитор С5, который можно вводить взрослым пациентам с ПНГ всего 1 раз в 8 нед. В ходе двух клинических исследований было установлено, что равулизумаб обладает не меньшей эффективностью, чем препарат сравнения экулизумаб. В первом исследовании принимали участие 246 пациентов с ПНГ, ранее не получавших никакого лечения, которые были рандомизированы в 2 группы – ​для лечения равулизумабом (экспериментальная) либо экулизу­мабом (контрольная). Результаты исследования показали, что действие Ултомириса сходно с таковым экулизумаба: отмечали снижение потребности в переливании крови и аналогичную частоту гемолиза, измеренную нормализацией в крови пациентов уровней лактатдегидрогеназы – ​фермента, принимающего участие в процессе превращения глюкозы в энергию в клетках организма.

Кроме того, Ултомирис был изучен в клиническом исследовании 195 пациентов с ПНГ, которые были клинически стабильны после лечения экулизумабом в течение по крайней мере последних 6 мес. Эти пациенты были выбраны случайным образом для лечения Ултомирисом или продолжения лечения экулизумабом. Ултомирис снова продемонст­рировал сходные эффекты с экулизумабом по нескольким клиническим показателям, включая частоту гемолиза и снижение необходимости в переливании крови.

Распространенными побочными эффектами, о которых сообщили пациенты в клинических испытаниях, были головная боль и инфекция верхних дыхательных путей. Медицинским работникам рекомендуется соблюдать осторожность при назначении Ултомириса пациентам с любой другой системной инфекцией.

Назначая Ултомирис, необходимо помнить о риске жизнеугрожающих менингококковых инфекций и сепсиса на фоне приема препарата. Медицинским работникам следует соблюдать самые последние рекомендации Консультативного комитета по практике иммунизации (ACIP) в отношении менингококковой вакцинации у больных с дефицитом системы комплемента. Пациенты должны быть иммунизированы менингококковыми вакцинами по крайней мере за 2 нед до введения первой дозы Ултомириса, если только риск задержки лечения не превышает риск развития менингококковой инфекции.

Препарат Ултомирис, выпускаемый компанией Alexion Pharmaceuticals, одобрен по ускоренной процедуре и имеет статус орфанного.

Медична газета «Здоров’я України 21 сторіччя» № 1 (446), січень 2019 р.

НОВИНИ ЗА ТЕМОЮ Терапія та сімейна медицина

FDA разрешило маркетинг двух устройств, которые обнаруживают ткань паращитовидной железы в режиме реального времени во время операции 15.02.2019 Терапія та сімейна медицина FDA разрешило маркетинг двух устройств, которые обнаруживают ткань паращитовидной железы в режиме реального времени во время операции

2 ноября FDA разрешило маркетинг двух устройств, которые обеспечивают идентификацию местоположения паратиреоидной ткани в режиме реального времени во время хирургических процедур, таких как тиреоидэктомия (операция по удалению щитовидной железы или ее части) и паратиреоидэктомия (операция по удалению одной или нескольких паращитовидных желез)....

15.02.2019 Терапія та сімейна медицина FDA запретило использование свинцового ацетата в продуктах для окрашивания волос

30 октября Управление по контролю продуктов питания и лекарственных средств США (FDA) опубликовало окончательный запрет на использование свинцового ацетата в продуктах для окрашивания волос. Подобное решение означает, что ацетат запрещен во всех косметических продуктах. Краска для волос была последним пунктом в перечне разрешений к применению....

15.02.2019 Терапія та сімейна медицина Новые меры и эффективное партнерство оказывают положительное воздействие на борьбу с лихорадкой Эбола в ДРК

По результатам совместной миссии по оценке вспышки лихорадки Эбола в Демократической Республике Конго (ДРК), департамент Организации Объединенных Наций по поддержанию мира и Всемирная организация здравоохранения (ВОЗ) сделали заявление, в котором подчеркивается, что новые меры, направленные на преодоление проблем, оказывают положительное воздействие, хотя в целом ситуация остается опасной и непредсказуемой....