FDA одобрило новый препарат для лечения муковисцидоза
21 октября FDA одобрило препарат Трикафта (элексакафтор/ивакафтор/тезакафтор) – первую тройную комбинированную терапию пациентов с наиболее распространенной при муковисцидозе мутацией. Препарат одобрен для пациентов старше 12 лет, имеющих по крайней мере одну мутацию F508del в гене трансмембранного регулятора проводимости муковисцидоза (CFTR). Данную мутацию выявляют примерно у 90% пациентов с муковисцидозом.
Муковисцидоз – редкая прогрессирующая болезнь, которая поражает легкие, пищеварительный тракт и другие органы и системы, что приводит к тяжелой дыхательной недостаточности и проблемам с пищеварением, а также к присоединению инфекционной патологии и сахарного диабета. Причиной муковисцидоза является мутация гена CFTR. Известно около 2 тыс. вариантов мутации указанного гена, из которых наиболее известна F508del.
Эффективность препарата Трикафта у пациентов с муковисцидозом старше 12 лет была продемонстрирована в 2 исследованиях. Первое из них представляло собой 24-недельное рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование с участием 403 пациентов, у которых была мутация F508del и мутация на втором аллеле, что приводило к отсутствию белка CFTR или белка CFTR, не реагирующего на ивакафтор либо тезакафтор/ивакафтор. Во втором 4-недельном рандомизированном двойном слепом исследовании с активным контролем участвовали 107 пациентов с двумя идентичными мутациями F508del.
В обоих исследованиях препарат Трикафта увеличил прогнозируемый прирост объема форсированного выдоха за 1-ю секунду (ппОФВ1). В первом исследовании по сравнению с плацебо данная тройная комбинация увеличила среднее значение ппОФВ1 на 13,8% от исходного уровня; во втором – на 10% по сравнению с соответствующим показателем для тезакафтора/ивакафтора. В первом исследовании лечение препаратом Трикафта также привело к уменьшению количества обострений со стороны легких (увеличение выраженности респираторных симптомов и функций) и индекса массы тела по сравнению с плацебо.
Профиль безопасности препарата Трикафта основан на данных 510 пациентов с муковисцидозом в обоих исследованиях и в целом был одинаковым во всех подгруппах участников. Серьезными побочными реакциями, которые возникали чаще у больных, получавших Трикафта, были сыпь и грипп. Наиболее распространенными нежелательными явлениями были головные боли, инфекции верхних дыхательных путей, боли в животе, диарея, сыпь, повышение уровня печеночных ферментов, заложенность носа, повышение уровней билирубина и креатинфосфокиназы крови, ринорея, ринит, грипп, синусит, что может быть вызвано проблемами, связанными с печенью, желчным пузырем или эритроцитами.
Инструкция для медицинского применения препарата Трикафта включает предупреждения, связанные с изменением показателей печеночных проб (трансаминаз и билирубина) во время лечения, а также запрет одновременного применения с другими индукторами или ингибиторами цитохрома P450 3A4 (CYP 3A) и указание на риск катаракты. До начала лечения препаратом необходимо провести тесты для выявления тех или иных мутаций генов (генотипирование) с подтверждением по крайней мере одной мутации F508del.
Безопасность и эффективность Трикафты у пациентов с муковисцидозом в возрасте до 12 лет не установлены. Препарат одобрен по ускоренной программе и как средство прорывной терапии орфанной патологии.
Препарат производит компания Vertex Pharmaceuticals Incorporated.
Официальный адрес FDA: www.fda.gov
Медична газета «Здоров’я України 21 сторіччя» № 20 (465), жовтень 2019 р.
НОВИНИ ЗА ТЕМОЮ Терапія та сімейна медицина
07.05.2024
Терапія та сімейна медицина
Клінічні випробування показують, що цитизин може допомогти людям відмовитись від електронних сигарет
Електронні сигарети – це пристрої з елементами живлення, які нагрівають рідину, що містить нікотин, пропіленгліколь та/або гліцерин з ароматизаторами, утворюючи аерозоль («вейп»). Поширеність використання електронних сигарет серед дорослих США, особливо молоді, зростає, досягнувши у 2021 році 4,5 % серед усіх дорослих і 11,0 % серед дорослих віком від 18 до 24 років. Близько половини з цих людей бажають кинути куріння, але не можуть через нікотинову залежність. Згідно з результатами нового клінічного випробування під керівництвом Ненсі Ріготті, дослідниці з Массачусетської загальної лікарні, членкині-засновниці системи охорони здоров’я Массачусетса, рослинний алкалоїд цитизин може бути ефективним засобом, який допоможе кинути курити. Результати дослідження опубліковані в JAMA Internal Medicine....
CRISPR (clustered regularly interspaced short palindromic repeats – короткі паліндромні повтори, розташовані регулярно групами) – особливі ділянки, що складаються із прямих послідовностей, що повторюються, і розділені унікальними послідовностями. Використання методик CRISPR для спрямованого редагування геномів є перспективним напрямом у сучасній генній інженерії. Починаючи із 2023 року, ці методи почали застосовуватися в медицині для лікування спадкових захворювань. Результати нового клінічного випробування редагування генів CRISPR у 14 осіб із формою успадкованої сліпоти показують, що лікування було безпечним та помітно покращило стан 11 учасників, які пройшли лікування....
Відповідно до результатів другої фази клінічного випробування, проведеного Південно-західним медичним центром Техаського університету, комбінація препаратів бавітуксимаб і пембролізумаб збільшила імунну відповідь у пацієнтів із гепатоцелюлярною карциномою (ГЦК). ГЦК є найпоширенішою формою раку печінки та четвертою за частотою причиною смерті, пов’язаною із раком, у всьому світі. Протягом багатьох років єдиним типом лікуванням пухлин такого типу, які не можна видалити хірургічним шляхом, був препарат під назвою сорафеніб. Він діє, уповільнюючи ріст кровоносних судин, що живлять пухлину. Незважаючи на те, що цей препарат для цільової терапії був схвалений Управлінням із контролю за продуктами й ліками США ще у 2007 році, він подовжує виживаність лише на кілька місяців і не має тієї ефективності, яка необхідна пацієнтам....