0 %

FDA одобрило первый препарат для лечения гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза

18.02.2019

20 ноября FDA одобрило новый препарат Гамифант (эмапалумаб) для лечения первичного гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза (ГЛГ) у детей и взрослых пациентов в рецидивирующей, быстро прогрессирующей и устойчивой к традиционному лечению форме. Эмапалумаб стал первым одобренным FDA препаратом, предназначенным специально для ГЛГ.

«Первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз встречается крайне редко, поражая преимущественно детей. FDA намерено поддерживать развитие инновационной терапии орфанных болезней», – ​заявил руководитель Центра онкологии FDA Ричард Паздур.

ГЛГ представляет собой нарушение функций иммунных клеток, при котором те становятся гиперактивными и инициируют воспалительный процесс по всему организму. В результате страдает печень, нервная система, костный мозг. Лимфогистиоцитоз может быть приобретенным по различным причинам или же наследственным – ​это так называемый первичный, или семейный, ГЛГ. У больных первичным ГЛГ симптомы возникают в первые месяцы или годы жизни. Признаки подавления кроветворной системы, увеличение печени и селезенки, высокая температура – наиболее характерные симптомы для этого заболевания.

Эффективность препарата Гамифант изучалась в клиническом исследовании с участием 27 детей с подозрением или подтвержденным первичным ГЛГ. Средний возраст больных составлял 1 год.  63% участников ответили на лечение эпамалумабом, а 70% пациентов смогли перейти к трансплантации стволовых клеток.

Наиболее частые побочные эффекты включали инфекции, повышение артериального давления, инфузионные реакции, гипокалиемию и лихорадку. Ученые обращают внимание, что перед курсом препаратом Гамифант пациенты не должны получать живые вакцины. Также обязательно провести обследование на скрытый туберкулез. Во время терапии требуется ограничить контакты с другими людьми для предотвращения инфекций, быстро и агрессивно лечить любые инфекционные заболевания. Препарат Гамифант в США получил приоритетный статус орфанного препарата как средства против чрезвычайно редких заболеваний.

Маркетингом препарата занимается компания Novimmune SA.

Медична газета «Здоров’я України 21 сторіччя» № 22 (443), листопад 2018 р.

НОВИНИ ЗА ТЕМОЮ Терапія та сімейна медицина

Деменция: информационный бюллетень 15.07.2019 Неврологія Психіатрія Терапія та сімейна медицина Деменция: информационный бюллетень

Деменция – это хронический или прогрессирующий синдром, при котором происходит деградация когнитивной функции в большей степени, чем при нормальном старении. Наблюдаются изменения памяти, мышления, понимания, речи и способности ориентироваться, считать, познавать и рассуждать. Деменция не оказывает воздействия на сознание. Нарушение когнитивной функции часто сопровождается, а иногда предваряется ухудшением контроля над эмоциональным состоянием, а также деградацией социального поведения....

15.07.2019 Терапія та сімейна медицина ЮНИСЕФ – ВОЗ: каждый третий житель планеты не имеет доступа к безопасной питьевой воде

Согласно новому докладу ЮНИСЕФ и ВОЗ, опубликованному 18 июня, миллиарды людей во всем мире страдают из-за отсутствия доступа к водоснабжению и санитарным условиям. Около 2,2 млрд человек в мире не имеют доступа к организованной с соблюдением требований безопасности системе питьевого водоснабжения, 4,2 млрд человек не имеют организованных санитарных условий, а 3 млрд не располагают даже базовыми приспособлениями для мытья рук....

15.07.2019 Інфекційні захворювання Терапія та сімейна медицина Каждый день более 1 млн человек заражаются инфекциями, передающимися половым путем

Согласно данным, обнародованным Всемирной организацией здравоохранения (ВОЗ) 6 июня, каждый день около 1 млн человек в возрасте 15-49 лет заражаются инфекциями, передающимися половым путем (ИППП). В результате ежегодно происходит более 376 млн случаев заражения четырьмя самыми распространенными ИППП: трихомониазом, хламидиозом, гонореей и сифилисом....