FDA одобрило первый препарат для лечения гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза
20 ноября FDA одобрило новый препарат Гамифант (эмапалумаб) для лечения первичного гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза (ГЛГ) у детей и взрослых пациентов в рецидивирующей, быстро прогрессирующей и устойчивой к традиционному лечению форме. Эмапалумаб стал первым одобренным FDA препаратом, предназначенным специально для ГЛГ.
«Первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз встречается крайне редко, поражая преимущественно детей. FDA намерено поддерживать развитие инновационной терапии орфанных болезней», – заявил руководитель Центра онкологии FDA Ричард Паздур.
ГЛГ представляет собой нарушение функций иммунных клеток, при котором те становятся гиперактивными и инициируют воспалительный процесс по всему организму. В результате страдает печень, нервная система, костный мозг. Лимфогистиоцитоз может быть приобретенным по различным причинам или же наследственным – это так называемый первичный, или семейный, ГЛГ. У больных первичным ГЛГ симптомы возникают в первые месяцы или годы жизни. Признаки подавления кроветворной системы, увеличение печени и селезенки, высокая температура – наиболее характерные симптомы для этого заболевания.
Эффективность препарата Гамифант изучалась в клиническом исследовании с участием 27 детей с подозрением или подтвержденным первичным ГЛГ. Средний возраст больных составлял 1 год. 63% участников ответили на лечение эпамалумабом, а 70% пациентов смогли перейти к трансплантации стволовых клеток.
Наиболее частые побочные эффекты включали инфекции, повышение артериального давления, инфузионные реакции, гипокалиемию и лихорадку. Ученые обращают внимание, что перед курсом препаратом Гамифант пациенты не должны получать живые вакцины. Также обязательно провести обследование на скрытый туберкулез. Во время терапии требуется ограничить контакты с другими людьми для предотвращения инфекций, быстро и агрессивно лечить любые инфекционные заболевания. Препарат Гамифант в США получил приоритетный статус орфанного препарата как средства против чрезвычайно редких заболеваний.
Маркетингом препарата занимается компания Novimmune SA.
Медична газета «Здоров’я України 21 сторіччя» № 22 (443), листопад 2018 р.
НОВИНИ ЗА ТЕМОЮ Терапія та сімейна медицина
На 32-й щорічній зустрічі Європейської психіатричної асоціації (European Psychiatric Association, EPA), яка проходила 6-9 квітня в Будапешті (Угорщина), компанія Gedeon Richter представила нові результати досліджень карипразину. На постерній сесії були надані докази того, що карипразин може бути найкращим рішенням у лікуванні не лише ранньої та пізньої стадії шизофренії, а й подвійного розладу (коморбідні шизофренія та вживання психоактивних речовин). Крім того, під час конгресу компанія презентувала CANDID BOOK для опікунів хворих на шизофренію та новий трансдіагностичний інструмент для оцінки симптомів і функціональної недієздатності пацієнтів із різними психіатричними захворюваннями....
Дослідники з онкологічного центру Рогеля Мічиганського університету охорони здоров’я створили тест, який віднаходить фрагменти ДНК у сечі, вивільнені пухлинами голови та шиї. Тест потенційно може сприяти ранньому виявленню цього типу раку, який на сьогодні не має надійного методу скринінгу. Загальновідомо, що вірус папіломи людини (ВПЛ) є причиною раку шийки матки, але все частіше встановлюється, що він спричиняє рак ротової порожнини, горла та інших ділянок голови і шиї....