0 %

FDA одобрило первый препарат для лечения гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза

18.02.2019

20 ноября FDA одобрило новый препарат Гамифант (эмапалумаб) для лечения первичного гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза (ГЛГ) у детей и взрослых пациентов в рецидивирующей, быстро прогрессирующей и устойчивой к традиционному лечению форме. Эмапалумаб стал первым одобренным FDA препаратом, предназначенным специально для ГЛГ.

«Первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз встречается крайне редко, поражая преимущественно детей. FDA намерено поддерживать развитие инновационной терапии орфанных болезней», – ​заявил руководитель Центра онкологии FDA Ричард Паздур.

ГЛГ представляет собой нарушение функций иммунных клеток, при котором те становятся гиперактивными и инициируют воспалительный процесс по всему организму. В результате страдает печень, нервная система, костный мозг. Лимфогистиоцитоз может быть приобретенным по различным причинам или же наследственным – ​это так называемый первичный, или семейный, ГЛГ. У больных первичным ГЛГ симптомы возникают в первые месяцы или годы жизни. Признаки подавления кроветворной системы, увеличение печени и селезенки, высокая температура – наиболее характерные симптомы для этого заболевания.

Эффективность препарата Гамифант изучалась в клиническом исследовании с участием 27 детей с подозрением или подтвержденным первичным ГЛГ. Средний возраст больных составлял 1 год.  63% участников ответили на лечение эпамалумабом, а 70% пациентов смогли перейти к трансплантации стволовых клеток.

Наиболее частые побочные эффекты включали инфекции, повышение артериального давления, инфузионные реакции, гипокалиемию и лихорадку. Ученые обращают внимание, что перед курсом препаратом Гамифант пациенты не должны получать живые вакцины. Также обязательно провести обследование на скрытый туберкулез. Во время терапии требуется ограничить контакты с другими людьми для предотвращения инфекций, быстро и агрессивно лечить любые инфекционные заболевания. Препарат Гамифант в США получил приоритетный статус орфанного препарата как средства против чрезвычайно редких заболеваний.

Маркетингом препарата занимается компания Novimmune SA.

Медична газета «Здоров’я України 21 сторіччя» № 22 (443), листопад 2018 р.

НОВИНИ ЗА ТЕМОЮ Терапія та сімейна медицина

Изучение хориокапиллярного кровотока у пациентов с миопией 28.08.2019 Терапія та сімейна медицина Изучение хориокапиллярного кровотока у пациентов с миопией

Целью данного исследования была оценка хориокапиллярного кровотока у пациентов с миопией при использовании оптической когерентной томографии-ангиографии....

28.08.2019 Терапія та сімейна медицина Внутривенное введение простагландина Е1 при острой окклюзии центральной артерии сетчатки

Целью данного исследования было оценить эффективность инфузии системного простагландина E1 (PGE1) в течение первых 24 ч при острой окклюзии центральной артерии сетчатки (CRAO)....

28.08.2019 Терапія та сімейна медицина Мейбография и объемная оптическая когерентная томография роговицы для количественной оценки повреждения глазных структур у детей с блефарокератоконъюнктивитом

Целью данного исследования было оценить эффективность бесконтактной инфракрасной мейбографии и оптической когерентной томографии (ОКТ) переднего сегмента глаза для обнаружения мейбомиевых желез (MЖ) и изменений роговицы у детей с блефарокератоконъюнктивитом (БКК)....