FDA одобрило первый препарат для лечения гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза

18.02.2019

20 ноября FDA одобрило новый препарат Гамифант (эмапалумаб) для лечения первичного гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза (ГЛГ) у детей и взрослых пациентов в рецидивирующей, быстро прогрессирующей и устойчивой к традиционному лечению форме. Эмапалумаб стал первым одобренным FDA препаратом, предназначенным специально для ГЛГ.

«Первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз встречается крайне редко, поражая преимущественно детей. FDA намерено поддерживать развитие инновационной терапии орфанных болезней», – ​заявил руководитель Центра онкологии FDA Ричард Паздур.

ГЛГ представляет собой нарушение функций иммунных клеток, при котором те становятся гиперактивными и инициируют воспалительный процесс по всему организму. В результате страдает печень, нервная система, костный мозг. Лимфогистиоцитоз может быть приобретенным по различным причинам или же наследственным – ​это так называемый первичный, или семейный, ГЛГ. У больных первичным ГЛГ симптомы возникают в первые месяцы или годы жизни. Признаки подавления кроветворной системы, увеличение печени и селезенки, высокая температура – наиболее характерные симптомы для этого заболевания.

Эффективность препарата Гамифант изучалась в клиническом исследовании с участием 27 детей с подозрением или подтвержденным первичным ГЛГ. Средний возраст больных составлял 1 год.  63% участников ответили на лечение эпамалумабом, а 70% пациентов смогли перейти к трансплантации стволовых клеток.

Наиболее частые побочные эффекты включали инфекции, повышение артериального давления, инфузионные реакции, гипокалиемию и лихорадку. Ученые обращают внимание, что перед курсом препаратом Гамифант пациенты не должны получать живые вакцины. Также обязательно провести обследование на скрытый туберкулез. Во время терапии требуется ограничить контакты с другими людьми для предотвращения инфекций, быстро и агрессивно лечить любые инфекционные заболевания. Препарат Гамифант в США получил приоритетный статус орфанного препарата как средства против чрезвычайно редких заболеваний.

Маркетингом препарата занимается компания Novimmune SA.

Медична газета «Здоров’я України 21 сторіччя» № 22 (443), листопад 2018 р.

НОВИНИ ЗА ТЕМОЮ Терапія та сімейна медицина

22.05.2020 Терапія та сімейна медицина ПРЕСРЕЛІЗ. Фундація АнтиСНІД-США (AHF) закликає учасників Всесвітньої асамблеї охорони здоров’я опікуватися життями людей, а не політикою

Фундація АнтиСНІД-США (AIDS Healthcare Foundation) розпочинає глобальну кампанію #LivesBeforePolitics (#ЖиттяПонадПолітикою). Ця кампанія закликає учасників Всесвітньої асамблеї охорони здоров'я бути більш відповідальними за результат та прозорість дій інституцій, що опікуються громадським здоров'ям по всьому світу....

08.05.2020 Терапія та сімейна медицина Компанія «Санофі» включила в гуманітарну програму 12-річну українку з рідкісною хворобою

«Санофі», провідна міжнародна фармацевтична компанія, включила ще одну пацієнтку з рідкісним захворюванням у гуманітарну програму «Санофі Джензайм» в Україні. Нова пацієнтка – 12-річна дівчинка з Миколаєва, яка страждає на мукополісахаридоз 1 типу підтипу Шейє....

08.05.2020 Терапія та сімейна медицина Міжнародний конгрес з Лабораторної медицини 2020

Міжнародний конгрес з Лабораторної медицини 2020...

06.05.2020 Терапія та сімейна медицина Онлайн-пресбрифінг в Українському кризовому медіа центрі на тему: «Чому не можна згортати реформу охорони здоров’я: позиція представників медичної спільноти»

Онлайн-пресбрифінг в Українському кризовому медіа центрі на тему: «Чому не можна згортати реформу охорони здоров’я: позиція представників медичної спільноти»...