Компанія «Санофі» включила в гуманітарну програму 12-річну українку з рідкісною хворобою

08.05.2020

«Санофі», провідна міжнародна фармацевтична компанія, включила ще одну пацієнтку з рідкісним захворюванням у гуманітарну програму «Санофі Джензайм» в Україні. Нова пацієнтка – 12-річна дівчинка з Миколаєва, яка страждає на мукополісахаридоз 1 типу підтипу Шейє.

Діагноз пацієнтці остаточно встановили у 2019 році в Центрі орфанних захворювань Національної дитячої спеціалізованої лікарні (НДСЛ) «Охматдит» через 9 років від появи перших симптомів хвороби. Розпізнати рідкісне захворювання лікарям вдалося лише після проведення аналізу на визначення активності специфічних лізосомних ферментів. На запит лікаря розглянути дівчинку як пацієнтку, яка потребує невідкладної терапії, Медична комісія гуманітарної програми «Санофі Джензайм» у Бостоні (США) проаналізувала клінічний стан пацієнтки та підтвердила його тяжкість. Наступним кроком стало прийняття рішення компанією «Санофі» включити дівчинку у свою гуманітарну програму.

Алла Гонтар, директор департаменту з медичних питань компанії Санофі в Україні, так прокоментувала рішення компанії: «Ми усвідомлювали, що ця дитина ризикує втратити життя, якщо не отримає належної ферментнозамісно терапії вже зараз. Зважаючи на такий довгий шлях дівчинки до встановлення діагнозу, ми просто не могли залишатися осторонь. Адже для нас у «Санофі» одним із ключових пріоритетів є постійна підтримка пацієнтів, їхнього здоров’я. Попри складні обставини сьогодення, коли у світі панують пандемія та нестабільність, ми як соціально відповідальна компанія продовжуємо безперервно виконувати свої зобов’язання та допомагати пацієнтам, які потребують життєво необхідного лікування. Цим рішенням ми також прагнемо підтримати державу, зменшивши фінансове навантаження, пов’язане з лікуванням орфанних пацієнтів згідно з державною програмою».

Першу інфузію маленька пацієнтка отримає вже найближчими тижнями, після того, як Київська міська державна адміністрація затвердить увезення ліків до Києва. Завдяки ферментнозамісній терапії, яку пацієнтка почне отримувати в рамках гуманітарної програми «Санофі Джензайм», мукополісахаридоз 1 типу у цієї дівчинки перестане прогресувати і захворювання вдасться стабілізувати. Лікування має покращити частину показників здоров’я пацієнтки та якість її життя в цілому, що дозволить дівчинці почуватися значно краще.

Наталія Самоненко, лікарка Центру орфанних захворювань НДСЛ «Охматдит» відзначила: «Мукополісахаридоз здатний дуже швидко прогресувати. Захворювання уражає сполучну тканину, кістки, суглоби, печінку, серце.

У пацієнтів погіршується слух, знижується зір, розвиваються тугорухливість і сколіоз. Якщо вчасно не розпочати лікування, хвороба призведе до розумової відсталості, дихальної та серцевої недостатності, а в подальшому – до смерті.

Як лікар зазначу, що рішення компанії «Санофі» про включення дівчинки в гуманітарну програму дало їй шанс на життя та можливість відчути дитинство так само, як її однолітки, надію на подальше гідне життя. Адже через відсутність належного та вчасного лікування на даному етапі наслідки погіршення стану могли б бути катастрофічно негативними. В Україні період очікування від старту терапії до початку лікування за рахунок державної програми в пацієнтів із метаболічними захворюваннями може сягати від 1,5 до декількох років. Це згаяний час, коли прогресує захворювання, наслідки якого неможливо зупинити».

Про програму «Санофі Джензайм»

Гуманітарна програма «Санофі Джензайм» була започаткована в Україні 2002 року й тривалий час була єдиною можливістю для українських пацієнтів із рідкісними захворюваннями одержати життєво необхідне лікування. В усьому світі програма є тимчасовим рішенням для забезпечення пацієнтів життєво необхідними лікарськими засобами з моменту встановлення діагнозу до початку лікування за рахунок державної програми.

За період дії гуманітарної програми компанії в Україні її обсяг за всіма нозологіями сягнув 1,5 млрд грн. Станом на сьогодні в Україні 20 пацієнтів отримують лікування в межах гуманітарної програми, 14 лікуються завдяки програмі вже понад 10 років. Перебуваючи на лікуванні в рамках гуманітарної програми «Санофі Джензайм», 6 пацієнток стали мамами 9 здорових малюків.

Окрім гуманітарної програми, «Санофі Джензайм» надає підтримку в діагностиці орфанних захворювань і навчанні лікарів. Завдяки гуманітарній програмі «Санофі Джензайм» багато лікарів отримали перший досвід у лікуванні пацієнта з рідкісною хворобою.

Про компанію «Санофі»

Зобов’язання «Санофі» – надавати підтримку людям, які мають проблеми зі здоров’ям. «Санофі» є глобальною біофармацевтичною компанією, для якої здоров’я людей – ключовий пріоритет. «Санофі» запобігає хворобам за допомогою вакцин, пропонує інноваційні рішення для боротьби з болем і полегшення страждань. «Санофі» завжди поруч із пацієнтами, які мають рідкісні захворювання, та з мільйонами тих, хто живе з хронічними недугами.

Завдяки зусиллям 100 000 співробітників у 100 країнах «Санофі» перетворює наукові інновації на терапевтичні рішення в усьому світі.

Медична газета «Здоров’я України 21 сторіччя» № 8 (477), квітень 2020 р.

НОВИНИ ЗА ТЕМОЮ Терапія та сімейна медицина

22.05.2020 Терапія та сімейна медицина ПРЕСРЕЛІЗ. Фундація АнтиСНІД-США (AHF) закликає учасників Всесвітньої асамблеї охорони здоров’я опікуватися життями людей, а не політикою

Фундація АнтиСНІД-США (AIDS Healthcare Foundation) розпочинає глобальну кампанію #LivesBeforePolitics (#ЖиттяПонадПолітикою). Ця кампанія закликає учасників Всесвітньої асамблеї охорони здоров'я бути більш відповідальними за результат та прозорість дій інституцій, що опікуються громадським здоров'ям по всьому світу....

08.05.2020 Терапія та сімейна медицина Міжнародний конгрес з Лабораторної медицини 2020

Міжнародний конгрес з Лабораторної медицини 2020...

06.05.2020 Терапія та сімейна медицина Онлайн-пресбрифінг в Українському кризовому медіа центрі на тему: «Чому не можна згортати реформу охорони здоров’я: позиція представників медичної спільноти»

Онлайн-пресбрифінг в Українському кризовому медіа центрі на тему: «Чому не можна згортати реформу охорони здоров’я: позиція представників медичної спільноти»...

04.05.2020 Терапія та сімейна медицина Антисекреторные средства провоцировали заселение кишечника мультирезистентными микроорганизмами

Применение антисекреторных препаратов связано с увеличением риска колонизации кишечника мультирезистентными микроорганизмами. Такие данные приводят ученые из Нидерландов в работе, опубликованной в JAMA Internal Medicine....