У FDA схвалили препарат для лікування рідкісної спадкової гіперхолестеринемії

12.02.2021

Для деяких людей дієт і фізичних вправ недостатньо, щоб тримати холестерин під контролем. У деяких випадках високий рівень холестерину є генетично обумовленим. Нещодавно в Управлінні з харчових продуктів та медикаментів США (FDA) схвалили препарат EvkeezaTM (Евінакумаб) компанії Regeneron Pharmaceuticals як доповнення до інших методів терапії, що знижують рівень холестерину у дорослих та дітей старше 12 років, для лікування найбільш рідкісної сімейної гіперхолестеринемії.  

Існує два типи сімейної гіперхолестеринемії (ГХ), викликані генетичною мутацією. У варіанті більш поширеної гетерозиготної форми розлад викликається успадкуванням одного мутованого гена ГХ. Більш рідкісна гомозиготна форма викликана успадкуванням двох цих генів від кожного з батьків. При цьому варіанті захворювання спостерігається резистентність до терапії, що може призвести до серцево-судинних ускладнень вже в дитинстві.

Молекула евінакумабу – це моноклональне антитіло, що зв’язується та блокує ангіопоетинподібний білок-3, ключовий для ліпідного обміну.

Рішення FDA базується на результатах дослідження фази 2, в якому 65 пацієнтів із сімейною ГХ були випадковим чином рандомізовані на дві групи:

  1. Група евінакумабу + стандартні ліпідознижувальні препарати.
  2. Група контролю, в якій пацієнти отримували лише стандартну ліпідознижувальну терапію.

У групі евінакумабу у хворих рівень холестерину знижувався в середньому на 49 % після 24 тижнів лікування у порівнянні із 2 % зниженням у контрольній групі.

Дослідники також повідомили про результати дослідження DiscovEHR, опубліковані в серпні минулого року в «Тhe New England Journal of Medicine». У людини евінакумаб спричиняв дозозалежне плацебо-скориговане зниження рівня тригліцеридів натще до 76 % та рівня холестерину ліпопротеїнів низької щільності (ЛПНЩ) до 23 %.

Найбільш поширеними побічними реакціями, про які повідомлялося в дослідженні, були симптоми застуди та грипу, запаморочення, нежить, нудота, біль у кінцівках і втомлюваність.

Місячна доза препарату EvkeezaTM залежатиме від ваги пацієнта. У компанії Regeneron Pharmaceuticals заявили, що очікувана середня оптова вартість курсу лікування препаратом EvkeezaTM  складатиме близько $450,000 на рік, або $37,500 на місяць.

Джерело: FDA approves Regeneron drug for rare, inherited form of high cholesterol - MedCity News

НОВИНИ ЗА ТЕМОЮ Терапія та сімейна медицина

Чи існує взаємозв’язок між обструктивним апное сну і когнітивними порушеннями? 04.03.2021 Терапія та сімейна медицина Чи існує взаємозв’язок між обструктивним апное сну і когнітивними порушеннями?

Понад 50 % пацієнтів із когнітивними порушеннями мають обструктивне апное сну (OAС) – такі висновки нового дослідження, результати якого будуть представлені на Щорічних зборах Американської академії неврології (AAN) цьогоріч у квітні. Вони також вказують, що тяжкість OAС корелює зі ступенем когнітивних порушень та якістю сну. ...

03.03.2021 Терапія та сімейна медицина Літній вік не повинен бути перепоною для повноцінного лікування раку стравоходу

Неоад'ювантна хіміотерапія, променева терапія та езофагектомія можуть бути безпечно проведені у добре відібраних літніх пацієнтів із локальним раком стравоходу або стравохідно-шлункового з’єднання, згідно з оглядом 282 пацієнтів, які лікувалися з 2004 по 2019 рік у медичному центрі Ochsner, Новий Орлеан....

15.02.2021 Терапія та сімейна медицина Дослідження: Довгострокові переваги застосування аспірину в порівнянні з варфарином після операції Фонтена

Згідно з новим дослідженням, застосуванню аспірину слід віддавати перевагу перед варфарином, щоб запобігти згортанню крові у дітей, які перенесли операції на серці. ...