FDA схвалює інноваційне лікування педіатричних пацієнтів із вродженою атимією

11.10.2021

Управління із санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило препарат Ретимік (Rethymic) для лікування дітей із вродженою атимією, рідкісним імунним захворюванням. Ретимік – це перший продукт із тканини вилочкової залози, схвалений у США.

«Сьогоднішній захід знаменує собою перше схвалення FDA терапії для лікування цього дуже рідкісного і руйнівного захворювання у дітей», – сказав Пітер Маркс, доктор медичних наук, директор Центру оцінки та досліджень біологічних препаратів FDA.

Вроджена атимія – рідкісне імунне захворювання, при якому дитина народжується без вилочкової залози. Такі діти можуть мати повторні, часто небезпечні для життя інфекції та зазвичай помирають протягом перших двох років життя.

Ретимік складається з алогенної (донорської) тканини тимуса людини, яка обробляється і культивується, а потім імплантується пацієнтам. Препарат не показаний для лікування пацієнтів із важким комбінованим імунодефіцитом.

Безпека і ефективність нового засобу були встановлені у клінічних дослідженнях за участю 105 пацієнтів віком від 1 місяця до 16 років, кожен з яких отримав одноразове введення препарату в період із 1993 по 2020 р. Ретимік поліпшив виживання дітей із вродженою атимією (діти, які одержували цей продукт, прожили не менше 2-х років). Пацієнти, які одержували Ретимік та які вижили після 1-го року, мають сприятливий прогноз щодо виживаності у довгостроковій перспективі. Ретимік також із часом знизив частоту і тяжкість інфекцій.

Найбільш часті побічні реакції включають підвищений артеріальний тиск, синдром вивільнення цитокінів, низький рівень магнію у крові, висипання на шкірі, низький рівень тромбоцитів, а також реакцію трансплантата проти хазяїна. Оскільки Ретимік отримують із тканин людини, його застосування може супроводжуватися ризиком передачі інфекційного захворювання. Ґрунтуючись на ефективних процедурах перевірки донорів і виробничих процесів, ризик передачі інфекційних захворювань є незначним, але повністю не усунутим.

Відновлення імунної функції у пацієнтів, які отримали Ретимік, триває шість місяців або більше; тому важливо, щоб до відновлення імунітету вони продовжували вживати суворих заходів щодо запобігання інфекціям.

Джерело: https://www.worldpharmanews.com/fda/5818-fda-approves-innovative-treatment-for-pediatric-patients-with-congenital-athymia

НОВИНИ ЗА ТЕМОЮ Алергія та імунологія

Цукровий діабет 2 типу: вісцеральний жир важливіший за індекс маси тіла? 07.10.2021 Ендокринологія Цукровий діабет 2 типу: вісцеральний жир важливіший за індекс маси тіла?

Автори невеликого попереднього дослідження вважають, що зниження кількості жиру, розташованого в ділянці живота та оточуючого внутрішні органи, може бути важливішим, ніж зниження індексу маси тіла (ІМТ). Дослідники повідомили про свої висновки на Щорічних зборах Європейської асоціації з вивчення діабету (28 вересня – 1 жовтня 2021 р., онлайн). ...

29.09.2021 Ендокринологія Статини при орбітопатії Грейвса (STAGO): фаза 2, відкрите адаптивне одноцентрове рандомізоване клінічне дослідження

Італійські вчені припускають, що статини чинять захисну дію та можуть запобігати розвитку орбітопатії Грейвса, саме тому вони потенційно можуть бути використані для лікування цього захворювання. Метою дослідження було оцінити ефективність додавання статинів (аторвастатину) до внутрішньовенних глюкокортикостероїдів (ГКС) та їх вплив на перебіг орбітопатії Грейвса у пацієнтів із гіперхолестеринемією....

27.09.2021 Ендокринологія Нові біомаркери можуть виявити ранні зміни очей, які можуть призвести до сліпоти, пов’язаної з діабетом

Згідно з новим дослідженням, проведеним у Школі оптометрії Університету Індіани, нові біомаркери, виявлені в очах, можуть знайти ключ до лікування діабетичної ретинопатії і, можливо, навіть цукрового діабету (ЦД). Дослідження опубліковане в журналі PLOS One....