FDA схвалює інноваційне лікування педіатричних пацієнтів із вродженою атимією

11.10.2021

Управління із санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило препарат Ретимік (Rethymic) для лікування дітей із вродженою атимією, рідкісним імунним захворюванням. Ретимік – це перший продукт із тканини вилочкової залози, схвалений у США.

«Сьогоднішній захід знаменує собою перше схвалення FDA терапії для лікування цього дуже рідкісного і руйнівного захворювання у дітей», – сказав Пітер Маркс, доктор медичних наук, директор Центру оцінки та досліджень біологічних препаратів FDA.

Вроджена атимія – рідкісне імунне захворювання, при якому дитина народжується без вилочкової залози. Такі діти можуть мати повторні, часто небезпечні для життя інфекції та зазвичай помирають протягом перших двох років життя.

Ретимік складається з алогенної (донорської) тканини тимуса людини, яка обробляється і культивується, а потім імплантується пацієнтам. Препарат не показаний для лікування пацієнтів із важким комбінованим імунодефіцитом.

Безпека і ефективність нового засобу були встановлені у клінічних дослідженнях за участю 105 пацієнтів віком від 1 місяця до 16 років, кожен з яких отримав одноразове введення препарату в період із 1993 по 2020 р. Ретимік поліпшив виживання дітей із вродженою атимією (діти, які одержували цей продукт, прожили не менше 2-х років). Пацієнти, які одержували Ретимік та які вижили після 1-го року, мають сприятливий прогноз щодо виживаності у довгостроковій перспективі. Ретимік також із часом знизив частоту і тяжкість інфекцій.

Найбільш часті побічні реакції включають підвищений артеріальний тиск, синдром вивільнення цитокінів, низький рівень магнію у крові, висипання на шкірі, низький рівень тромбоцитів, а також реакцію трансплантата проти хазяїна. Оскільки Ретимік отримують із тканин людини, його застосування може супроводжуватися ризиком передачі інфекційного захворювання. Ґрунтуючись на ефективних процедурах перевірки донорів і виробничих процесів, ризик передачі інфекційних захворювань є незначним, але повністю не усунутим.

Відновлення імунної функції у пацієнтів, які отримали Ретимік, триває шість місяців або більше; тому важливо, щоб до відновлення імунітету вони продовжували вживати суворих заходів щодо запобігання інфекціям.

Джерело: https://www.worldpharmanews.com/fda/5818-fda-approves-innovative-treatment-for-pediatric-patients-with-congenital-athymia

НОВИНИ ЗА ТЕМОЮ Алергія та імунологія

Діабет 2 типу більше не є перешкодою, аби стати живим донором нирки 25.03.2024 Нефрологія Ендокринологія Діабет 2 типу більше не є перешкодою, аби стати живим донором нирки

Мережа закупівлі та трансплантації органів оновила критерії для живих донорів, завдяки чому пацієнти з діабетом 2 типу мають право пожертвувати нирку. Це знаменує «значну зміну» критеріїв для живих донорів нирок, каже Наїм Ісса, доктор медичних наук, нефролог і спеціаліст із трансплантації клініки Мейо. «Така зміна політики може стати порятунком для деяких людей із термінальною стадією захворювання нирок, надаючи їм більші шанси на успішну трансплантацію та покращення якості життя», – зазначає він. Комплексний Центр трансплантації клініки Мейо є найбільшим у США....

22.03.2024 Акушерство/гінекологія Ендокринологія Вивчення білка, який захищає клітини підшлункової залози, може створити новий напрям діабетології

Незважаючи на те, що існує багато відмінностей між діабетом 1 та 2 типів, ці патології мають схожість, наприклад, запалення клітин, що виробляють інсулін. Дослідники із Лундського університету у Швеції вивчили білок під назвою C3, який відіграє центральну роль в імунній системі організму. Компонент комплементу 3 (C3) є центральною молекулою каскаду комплементу, яка є важливою для вродженого імунітету. Білок виділяється із клітин і у великій кількості міститься в крові. Тепер дослідження в Proceedings of the National Academy of Sciences показує, що білок C3 захищає клітини, що виробляють інсулін, від пошкодження та смерті, коли він присутній усередині клітин. Більшість досліджень діабету спрямовані на те, щоби зрозуміти, що відбувається, коли клітини, які виробляють інсулін, руйнуються. Зараз учені зосередились на іншому підході, який спрямований на розуміння того, що захищає ці клітини....

12.03.2024 Терапія та сімейна медицина Ендокринологія Медичний пристрій для відстеження хронічних діабетичних ран

Дослідницька група Корейського провідного науково-технологічного інституту розробила ефективну бездротову систему, яка контролює процес загоєння ран, відстежуючи просторово-часові зміни температури та характеристики теплопередачі пошкоджених ділянок, наприклад, діабетичних ран. У хворих на цукровий діабет хронічні рани легко утворюються через ускладнення нормального кровообігу та процесу загоєння. Лише у Сполучених Штатах сотні мільярдів доларів витрачаються на відновлення шкіри після таких ран. Незважаючи на те, що існують різні методи сприяння загоєнню, індивідуальний підхід до лікування є важливим, враховуючи стан рани кожного пацієнта....