27 березня, 2015
Невродайджест
Генная терапия при болезни Паркинсона
В журнале Lancet Neurology были представлены результаты первого рандомизированного контролируемого двойного слепого клинического исследования, продемонстрировавшего эффективность метода генной терапии в лечении болезни Паркинсона (БП).
Эта работа является итогом 20-летнего научного поиска доктора Michael Kaplitt, заместителя директора по науке отдела нейрохирургии в Медицинском колледже Вейла Корнелла, и его коллеги, доктора Matthew During, профессора молекулярной вирусологии, иммунологии и нейрохирургии из Университета штата Огайо (США).
У пациентов, получавших генную терапию NLX-P101, было показано существенное уменьшение таких симптомов БП, как тремор, ригидность мышц и трудности при совершении движения. Это не только подтверждает результаты клинического исследования І фазы, но и является отправной точкой в разработке генной терапии для целого ряда неврологических расстройств.