«Замісна терапія у пацієнтів з гемофілією. Досвід Польщі та України»

10.07.2017

Стаття у форматі PDF.

У ході експертної наради, яка відбулася 22 квітня 2017 р. у м. Львові, розглянуто актуальні питання діагностики та лікування ускладнень гемофілії, вибору препаратів фактора зсідання крові, профілактичного лікування дорослих пацієнтів із цим захворюванням.

У діагностиці та лікуванні гемофілії досі не вирішеними є питання: відсутності сучасного уніфікованого протоколу надання медичної допомоги хворим на гемофілію та затвердженої Міністерством охорони здоров’я (МОЗ) України уніфікованої методики розрахунку регіональної потреби в антигемофільних препаратах, дефіциту препаратів факторів зсідання крові та реагентів для спеціалізованих лабораторій, низької якості діагностики та відсутності моніторингу перебігу захворювання, недостатньої обізнаності вузькопрофільних спеціалістів із відповідною проблематикою, відсутності клінічного реєстру хворих на коагулопатії, недостатнього фінансування державних програм, спрямованих на поліпшення надання медичної допомоги хворим на гемофілію.

Сьогодні в Україні забезпеченість препаратами факторів зсідання крові становить в середньому 1,5 МО на одну людину на рік.

Ураження гемофілічною артропатією більше 4 суглобів реєструється у 100% хворих на тяжку форму гемофілії, що спричиняє тяжку інвалідизацію внаслідок відсутності профілактичного лікування. У Польщі в 2016 р. завдяки реалізації Національної програми лікування гемофілії та пов’язаних із нею порушень зсідання крові 2012-2018 рр. забезпеченість факторами зсідання крові становила 6,37 МО на одну людину на рік.

Усі експерти – учасники наради підтримали подані пропозиції:

1. Основою сучасної діагностики та лікування пацієнтів із гемофілією має бути розроблення відповідних нормативних документів (клінічної настанови та клінічних протоколів, стандартів із діагностики, лікування, організації надання медичної допомоги хворим на гемофілію), яке повинні здійснити групи експертів, сформовані профільними та суміжними професійними організаціями. Такі документи мають ґрунтуватися на національних та міжнародних розробках та підлягають легітимізації. Одним із розділів стандартів лікування мають бути рекомендації з переходу/заміни фактору зсідання крові, в основу яких покладено результати проспективних досліджень (необхідність тестування інгібіторів до і після переходу на інший препарат, до і після інтенсивної терапії або хірургічного втручання). Необхідно також відмітити важливе значення вірусної безпеки факторів зсідання крові та врахування потенційних залишкових ризиків (наявність інфікованих донорів із серонегативним перебігом захворювання, можливість помилок при проведенні лабораторних аналізів, появу раніше невідомих патогенів, а також патогенів, стійких до процедур інактивації та видалення, таких як безоболонкові віруси, пріони).

2. У лікуванні хворих на гемофілію слід запровадити мультидисциплінарний підхід, що дозволить: поліпшити ла- бораторну та інструментальну діагностику, моніторинг перебігу гемофілії незалежно від призначеного лікування, налагодити постійний клінічний моніторинг стану пацієнта (під час візитів, шляхом телефонного опитування), призначати та проводити замісну гемостатичну терапію як на вимогу, так і у профілактичному режимі, створити експертну групу з питань проведення індукції імунологічної толерантності, здійснювати хірургічне лікування (планово або ургентно), надавати консультативну допомогу та забезпечити безпосередню участь вузькопрофільних спеціалістів у проведенні лікування залежно від індивідуальної потреби хворого (гематолога, ортопеда, терапевта, психолога, нарколога та ін.), вирішувати клінічні проблеми пацієнта із залученням мультидисциплінарного консиліуму.

3. Для запровадження у клінічну практику мультидисциплінарного підходу необхідно створити регіональні центри з надання спеціалізованої медичної допомоги хворим на гемофілію, що потребує ухвалення відповідних нормативних документів на законодавчому рівні.

4. Для поліпшення діагностики, моніторингу лабораторних показників (визначення рівня фактору зсідання, інгібіторів у крові хворого та подальшого їх моніторування, фармакокінетичних досліджень) слід створити референтні лабораторії та забезпечити їх необхідними витратними матеріалами.

5. Імплементації підлягають індивідуалізовані клінічні протоколи профілактики, у тому числі третинної та низькодозової, у дорослих з урахуванням віку, венозного доступу, фенотипу кровотеч, індивідуального фармакокінетичного профілю, доступності концентратів факторів зсідання крові, що дозволить оптимізувати фінансові ресурси та поліпшити якість життя пацієнтів із гемофілією.

6. Слід впровадити легітимне (відповідно до наказів МОЗ) домашнє лікування хворих на гемофілію з інформуванням, навчанням, тренінгами, організованими належним чином.

7. Для забезпечення плановості та належної якості надання медичної та соціальної допомоги конкретному паці- єнту, моніторингу показників захворюваності та поширеності гемофілії, отримання даних про всі несприятливі події у хворих: виявлення інгібіторів, гепатитів, ВІЛ, зміну ортопедичного статусу, масивні кровотечі, хірургічне лікування тощо, можливості отримання постійних річних звітів з обстеження і лікування зареєстрованих хворих, включаючи дози та характеристику застосованих препаратів (плазмові, рекомбінантні тощо), оптимізації фінансових ресурсів необхідно створити Національний реєстр хворих на спадкові коагулопатії (в електронному вигляді). МОЗ має забезпечити легітимізацію реєстру на законодавчому рівні, а також видати наказ про створення реєстру пацієнтів зі спадковими коагулопатіями.

8. Потрібно збільшити фінансування та створити умови для надання спеціалізованої та високоспеціалізованої медичної допомоги в лікувальних закладах МОЗ та НАМН України, у тому числі для проведення діагностики в складних випадках імунологічних ускладнень, поліпшення надання високоспеціалізованої хірургічної допомоги. Слід розглянути можливість виділення додаткових коштів для лікування дорослих хворих на гемофілію з урахуванням профілактичного та домашнього лікування.

Реалізація поданих пропозицій дозволить: істотно зменшити ризики ускладнень, у тому числі потребу в дороговартісному ортопедичному лікуванні, скоротити терміни непрацездатності хворих, зменшити кількість пацієнтів, які претендуватимуть на отримання соціальної допомоги через непрацездатність, а також швидше повернутися до виконання ними професійних, сімейних та соціальних функцій, зменшити витрати системи охорони здоров’я на лікування та профілактику гемофілії та поліпшити якість життя таких хворих.

У експертній нараді взяли участь:

1. Є. Віндіга, професор, завідувач відділу порушень гемостазу та внутрішньої медицини Інституту гематології та трансфузійної медицини, м. Варшава, Польща.

2. В. Млінарські, професор, завідувач кафедри педіатрії, онкології, гематології та діабетології, Медичний університет, м. Лодзь, Польща.

3. Я. Трелінські, професор кафедри порушень гемостазу, Медичний університет, м. Лодзь, Польща.

4. М. Летовська, професор, завідувач відділу трансфузійної медицини Інституту гематології та трансфузійної медицини, м. Варшава, Польща.

5. В.Л. Новак, заслужений діяч науки і техніки України, д. мед. н., професор, директор ДУ «Інституту патології крові та трансфузійної медицини НАМН України», професор кафедри гематології та трансфузіології Львівського національного медичного університету ім. Данила Галицького, м. Львів, Україна.

6. С.В. Клименко, головний позаштатний гематолог МОЗ України, завідувач відділу медичної генетики ДУ «Національний центр радіаційної медицини НАМН України», д. мед. н., професор кафедри внутрішньої медицини № 1 Національного медичного університету ім. О.О. Богомольця, м. Київ, Україна.

7. О.В. Стасишин, к. мед. н., провідний науковий співробітник відділення загальної та гематологічної хірургії ДУ «Інститут патології крові та трансфузійної медицини НАМН України», м. Львів, Україна.

8. А.С. Кались, лікар-хірург групи хірургічної допомоги хворим на гемофілію ДУ «Інститут патології крові та транс- фузійної медицини НАМН України», м. Львів, Україна.

9. І.Р. Гартовська, к. мед. н., завідувач відділенням гематології Київської обласної клінічної лікарні, доцент кафедри гематології та трансфузіології Національної медичної академії післядипломної освіти ім. П.Л. Шупика, м. Київ, Україна.

10. Є.В. Авер’янов, к. мед. н., старший науковий співробітник відділення хірургічної гематології та гемостазіології ДУ «Інститут гематології та трансфузіології НАМН України», м. Київ, Україна.

За підтримки компанії Pfizer.

Тематичний номер «Онкологія» № 2 (48), квітень 2017 р.

СТАТТІ ЗА ТЕМОЮ Онкологія та гематологія

16.02.2024 Онкологія та гематологія Січень – місяць обізнаності про рак шийки матки

Традиційно січень є місяцем обізнаності про рак шийки матки (РШМ) – однієї з найпоширеніших патологій у структурі онкогінекологічних захворювань. Протягом цього місяця світ забарвлюється в палітру бірюзового та білого з метою привернення уваги громадськості до проблеми РШМ....

16.02.2024 Онкологія та гематологія Рак шийки матки

Сучасні рекомендації щодо скринінгу...

16.02.2024 Онкологія та гематологія Інгібітори PD-1: нові горизонти в лікуванні меланоми та тричі негативного раку грудної залози

23-24 листопада 2023 року у м. Києві на базі Виставкового центру «Парковий» відбулася наймасштабніша подія у сфері онкології – конгрес «UPTODATE 4.0 + Молекулярні зустрічі». Захід об’єднав фахівців різних спеціальностей – онкологів, хірургів, радіологів, морфологів – для обміну досвідом, обговорення даних новітніх досліджень і технологій у галузі онкології. Відбулося кілька цікавих симпозіумів з актуальних питань онкології, серед яких хотілося б виділити два – присвячені сучасним аспектам лікування меланоми та тричі негативного раку грудної залози....

16.02.2024 Онкологія та гематологія UPTODATE 4.0: актуальне в онкології – 2023

23 та 24 листопада 2023 року в Києві проходив 4-й щорічний онкологічний конгрес «UpToDate 4.0 + Молекулярні зустрічі», в якому взяли участь понад 800 лікарів різних спеціалізацій у сфері онкології. Захід об’єднав хірургів, клінічних онкологів, патоморфологів, генетиків і громадських активістів. Конгрес відбувся завдяки плідній співпраці провідних медичних установ, його організаторами виступили Міністерство охорони здоров’я України, Українська спілка клінічних онкологів (УСКО) – OncoHUB, ДНП «Національний інститут раку» (НІР), Медична лабораторія CSD LAB та Глобальний альянс медичних знань (GMKA). ...