4 січня, 2018
Одобрен первый препарат для лечения эозинофильного гранулематоза с полиангиитом
12 декабря FDA одобрило препарат Нукала (меполизумаб) для лечения взрослых пациентов с эозинофильным гранулематозом с полиангиитом (ЭГПА) – редким аутоиммунным заболеванием, при котором возникает генерализированное воспаление сосудов. Это первое одобренное FDA средство для лечения данного заболевания.
По данным Национальных институтов здоровья США, ежегодно диагностируется от 0,11 до 2,66 нового случая заболевания ЭГПА (ранее известный как синдром Черджа-Стросс) на 1 млн жителей, а в среднем его распространенность – 10,7-14 случаев на 1 млн взрослого населения. Для ЭГПА характерны такие проявления, как астма, высокий уровень эозинофилов, а также воспаление малых и средних кровеносных сосудов.
Поражение сосудов негативно сказывается на различных системах организма, включая легкие, желудочно-кишечный тракт, кожу, сердце и нервную систему.
«До настоящего момента пациенты с этим редким заболеванием не имели доступа к лечению, одобренному FDA», – заявляет Бадрул Чодхури, директор Отделения пульмонологических, противоаллергических и ревматологических препаратов FDA. – Утверждение препарата Нукала удовлетворило острую потребность пациентов с ЭГПА. В ходе клинического испытания больные сообщали о значительном улучшении самочувствия».
Ранее препарат был одобрен в 2015 г. для лечения пациентов старше 12 лет со специфической формой астмы (тяжелая астма с эозинофильным фенотипом) в дополнение к существующей схеме лечения. Нукала представляет собой моноклональное антитело к интерлейкину‑5 (IL‑5). Его необходимо вводить подкожно в верхнюю часть руки, бедро или область живота 1 раз в 4 недели.
Безопасность и эффективность препарата Нукала оценивали в ходе 52-недельного исследования, в котором результаты его применения сравнивали с плацебо. Пациенты получали 300 мг препарата или плацебо путем подкожной инъекции 1 раз в 4 недели, при этом они продолжали базисную терапию оральными кортикостероидами (ОКС). С 4-й недели лечения дозировку ОКС постепенно снижали.
Первичной конечной точкой эффективности было влияние препарата на возможность достичь ремиссии заболевания у пациентов, которые применяли ОКС в дозе не более 4 мг в перерасчете на преднизолон. По результатам исследования больные, принимавшие 300 мг данного средства, достигли более долгой ремиссии по сравнению с группой плацебо. Значительно более высокая доля испытуемых из первой группы достигла ремиссии на 36-й и 48-й неделях по сравнению с группой плацебо. Кроме того, большее количество пациентов из первой группы достигли ремиссии в течение первых 24 недель терапии, при этом ремиссия продолжалась оставшиеся 52 недели лечения.
Наиболее распространенные побочные эффекты на исследуемый препарат включали головную боль, реакции в месте инъекции, боли в спине, а также повышенную утомляемость.
Препарат производит компания GlaxoSmithKline.
Официальный сайт FDA: www.fda.gov
Подготовила Ольга Татаренко
Медична газета «Здоров’я України 21 сторіччя» № 24 (421), грудень 2017 р.