6 червня, 2016
Введение клеток донорского костного мозга помогает детям с наследственной пузырчаткой
В Journal of Investigative Dermatology опубликованы многообещающие результаты тестирования новой терапии, представляющей собой инъекционное введение больным донорских стволовых клеток. В соответствии с выдвинутой гипотезой данный подход должен был облегчить боль и уменьшить тяжесть состояния при редких заболеваниях кожи, эффективного лечения которых в настоящее время не существует.
Рецессивный дистрофический буллезный эпидермолиз (РДБЭ) – редкое неизлечимое генетическое заболевание, при котором даже незначительные повреждения кожи чрезмерно болезненны, приводят к образованию массивных волдырей и плохо заживающих ран. Помимо этого у таких больных часто образуются рубцы и контрактуры.
В Великобритании проживает около 1000 пациентов с РДБЭ. Клиническое испытание проводили ученые Королевского колледжа в г. Лондоне в сотрудничестве с Great Ormond Street Hospital. В эксперименте участвовали 10 детей с РДБЭ. В течение первых 6 мес эксперимента участникам были выполнены 3 инъекции мезенхимальных стромальных клеток (МСК), выращенных из костного мозга неродственных доноров. В предыдущих исследованиях ученые определили, что МСК направляются к поврежденным тканям и способствуют заживлению ран.
Состояние детей контролировали в течение года после инъекций МСК. За все время у пациентов, получавших терапию, не выявлено серьезных побочных эффектов. Доктор Габриэлла Петроф, исследователь из Института дерматологии святого Иоанна при Королевском колледже г. Лондона (Великобритания), сообщила о том, что состояние всех 10 пациентов улучшилось, кожа меньше воспалялась. У многих детей исчезли болевой синдром и зуд, количество волдырей стало меньше, а раны лучше заживали. Кроме того, отмечен ряд других преимуществ: дети лучше спали, стали более энергичными и жизнерадостными, родители могли вернуться к трудовой деятельности на неполный рабочий день, так как уход за ребенком требовал меньше времени, семья даже была в состоянии спланировать свой первый совместный отпуск.
Исследователи считают, что в целом результаты работы являются перспективными. Тем не менее необходим дальнейший поиск, чтобы лучше понять механизмы, участвующие в регуляции иммунных процессов; узнать, вызывают ли стволовые клетки продукцию цитокинов или различных факторов роста; подтвердить эффективность лечения и установить оптимальную дозу МСК для введения пациентам с РДБЭ.
По мнению профессора Джона Мак-Грата из Института дерматологии святого Иоанна, результаты введения МСК действительно впечатляют. В то же время необходимо отметить, что эффект препарата ограничен во времени (длится примерно полгода). В связи с этим в ближайшее время ученые планируют начать новые клинические испытания комбинированной схемы, включающей сочетание клеточной и генной терапии.
www.medicalnewstoday.com
Подготовила Дарья Коваленко