29 серпня, 2016
FDA одобрило первый препарат для лечения веноокклюзионной болезни печени у пациентов после пересадки стволовых клеток крови или костного мозга
30 марта FDA одобрило препарат Дефителио/Defitelio (дефибротид натрия) для лечения детей и взрослых с веноокклюзионной болезнью печени (ВОБП), которая развилась после пересадки стволовых клеток из крови или костного мозга (трансплантации гемопоэтических стволовых клеток – ТГСК). Это первый одобренный FDA препарат для лечения тяжелой ВОБП – редкого заболевания, характеризующегося высоким уровнем летальности.
ТГСК выполняют в рамках лечения некоторых видов рака крови или костного мозга, после данной процедуры пациенту назначают химиотерапию, что сопряжено с опасностью возникновения ВОБП. Тяжелая ВОБП развивается менее чем у 2% пациентов после ТГСК и ассоциируется с летальностью на уровне 80%.
Эффективность препарата изучалась в 3 клинических исследованиях, в которых приняли участие 528 пациентов с ВОБП и нарушениями со стороны печени/почек в результате ТГКС. Основной целью испытаний было определение выживаемости пациентов через 100 дней после трансплантации (общая выживаемость). Согласно полученным данным, показатель общей выживаемости среди пациентов, принимавших дефибротид, сохранялся на уровне 38-45%. Среди участников, получавших поддерживающую терапию без назначения дефибротида, аналогичный параметр равнялся 21-31%.
Наиболее распространенными побочными эффектами, связанными с приемом дефибротида, были гипотония, диарея, рвота, тошнота и носовые кровотечения. Применение препарата также может спровоцировать развитие таких серьезных побочных эффектов, как кровотечение и аллергические реакции.
Производством препарата Дефителио занимается компания Jazz Pharmaceuticals (Ирландия).
Официальный сайт FDA: www.fda.gov
Подготовила Ольга Татаренко