FDA расширило применение препарата Симдеко для лечения муковисцидоза у детей старше 6 лет

28.08.2019

21 июня Агентство по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США (US Food and Drug Administration – FDA) расширило показания к применению препарата Symdeko/Симдеко (тезакафтор/ивакафтор) в форме таблеток для лечения детей с муковисцидозом в возрасте старше 6 лет при наличии определенных генетических мутаций. В прошлом году препарат был одобрен FDA для лечения пациентов с теми же специфическими генетическими мутациями в возрасте 12 лет и старше. «Несколько десятилетий назад предполагалось, что пациенты с муковисцидозом доживут до 10 лет и лишь немногие останутся живы в подростковом возрасте. С тех пор широкомасштабные исследования этой изнурительной болезни привели к появлению новых методов лечения, продливших ожидаемую продолжительность жизни и улучшивших ее качество, но средств излечения до сих пор нет, – отметил по этому поводу доктор Бану Карими-Шах (Banu Karimi-Shah) из Центра по оценке и изучению лекарственных средств FDA. – В силу индивидуальных генетических особенностей люди по-разному реагируют на те или иные лекарства, поэтому важно иметь в распоряжении множество вариантов. Сегодняшнее одобрение Симдеко для детей старше 6 лет обеспечивает возможность лечения маленьких пациентов, а также предоставляет больше информации о безопасности и дозировании, специфичных для этой группы населения».

Муковисцидоз – это серьезное генетическое заболевание, характеризующееся образованием густой слизи, которая накапливается в легких, пищеварительном тракте и других частях тела. Это приводит к серьезным респираторным и пищеварительным проблемам, а также другим осложнениям, таким как инфекции и диабет. Развитие муковисцидоза связано с мутациями в гене трансмембранного регулятора муковисцидоза (CFTR). Существует около 2000 известных мутаций гена CFTR.

Препарат Симдеко предназначен для лечения пациентов, которые имеют две копии наиболее распространенной мутации – F508del – или хотя бы одну мутацию гена CFTR, при которой препарат оказывает положительный эффект, о чем свидетельствуют результаты in vitrо и/или клинические данные.

Эффективность приема препарата Симдеко пациентами с муковисцидозом в возрасте 12 лет и старше была оценена в трех двойных слепых плацебо-контролируемых исследованиях III фазы, которые зафиксировали улучшение функции легких и других ключевых показателей заболевания, включая снижение частоты обострений. Вывод об эффективности Симдеко у пациентов в возрасте от 6 до 12 лет экстраполирован на основании данных приема препарата пациентами в возрасте 12 лет и старше.

Препарат всегда следует принимать с пищей, которая содержит жир, и никогда в сочетании с индукторами цитохрома P450 3A4, который содержат некоторые антибиотики, противосудорожные препараты, продукты из зверобоя и грейпфрута. Наиболее распространенные побочные эффекты включают головную боль, тошноту, заложенность носа и головокружение.

Безопасность и эффективность препарата у пациентов в возрасте до шести лет не изучалась.

Препарат производит компания Vertex Pharmaceuticals Incorporated.

Официальный сайт FDA: www.fda.gov

Медична газета «Здоров’я України 21 сторіччя» № 13-14 (458-459), липень 2019 р.

НОВИНИ ЗА ТЕМОЮ Педіатрія

МОЗ пропонує ввести жорсткий карантин з перших чисел січня 04.12.2020 Терапія та сімейна медицина МОЗ пропонує ввести жорсткий карантин з перших чисел січня

Спираючись на медичні і протиепідемічні показники, ми пропонуємо - і будемо пропонувати це уряду - плановий жорсткий карантин з максимальними обмеженнями, починаючи з перших чисел січня. Вважаємо, що тривалість такого карантину для досягнення максимального ефекту має бути три тижні»....

01.12.2020 Терапія та сімейна медицина Підтримка хворих на СНІД у світі, переформатованому пандемією COVID-19

1 грудня 2020 року відзначається Всесвітній день боротьби зі СНІДом. Незважаючи на те, що увага світу прикута до глобальної проблеми COVID-19, пандемія ВІЛ / СНІДу, починаючи своє п'яте десятиліття, ще далеко не закінчена. З початку 1980-х років 75,7 мільйонів осіб заразилися ВІЛ. 32,7 мільйонів пацієнтів померли від хвороб, пов'язаних зі СНІДом. ВІЛ / СНІД залишається серйозною кризою в галузі охорони здоров'я. ...

27.11.2020 Інфекційні захворювання Терапія та сімейна медицина Апротинін пригнічує надходження SARS-CoV2 в клітини господаря

Поверхня вірусу SARS-CoV-2 вкрита білками – «шипами», або S-білками (від англ. spike). Вони потрібні вірусу, щоб потрапити на білки (рецептори АПФ2) на поверхні клітини-господаря....