FDA схвалює інноваційне лікування педіатричних пацієнтів із вродженою атимією
Управління із санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило препарат Ретимік (Rethymic) для лікування дітей із вродженою атимією, рідкісним імунним захворюванням. Ретимік – це перший продукт із тканини вилочкової залози, схвалений у США.
«Сьогоднішній захід знаменує собою перше схвалення FDA терапії для лікування цього дуже рідкісного і руйнівного захворювання у дітей», – сказав Пітер Маркс, доктор медичних наук, директор Центру оцінки та досліджень біологічних препаратів FDA.
Вроджена атимія – рідкісне імунне захворювання, при якому дитина народжується без вилочкової залози. Такі діти можуть мати повторні, часто небезпечні для життя інфекції та зазвичай помирають протягом перших двох років життя.
Ретимік складається з алогенної (донорської) тканини тимуса людини, яка обробляється і культивується, а потім імплантується пацієнтам. Препарат не показаний для лікування пацієнтів із важким комбінованим імунодефіцитом.
Безпека і ефективність нового засобу були встановлені у клінічних дослідженнях за участю 105 пацієнтів віком від 1 місяця до 16 років, кожен з яких отримав одноразове введення препарату в період із 1993 по 2020 р. Ретимік поліпшив виживання дітей із вродженою атимією (діти, які одержували цей продукт, прожили не менше 2-х років). Пацієнти, які одержували Ретимік та які вижили після 1-го року, мають сприятливий прогноз щодо виживаності у довгостроковій перспективі. Ретимік також із часом знизив частоту і тяжкість інфекцій.
Найбільш часті побічні реакції включають підвищений артеріальний тиск, синдром вивільнення цитокінів, низький рівень магнію у крові, висипання на шкірі, низький рівень тромбоцитів, а також реакцію трансплантата проти хазяїна. Оскільки Ретимік отримують із тканин людини, його застосування може супроводжуватися ризиком передачі інфекційного захворювання. Ґрунтуючись на ефективних процедурах перевірки донорів і виробничих процесів, ризик передачі інфекційних захворювань є незначним, але повністю не усунутим.
Відновлення імунної функції у пацієнтів, які отримали Ретимік, триває шість місяців або більше; тому важливо, щоб до відновлення імунітету вони продовжували вживати суворих заходів щодо запобігання інфекціям.
НОВИНИ ЗА ТЕМОЮ Алергія та імунологія
24.04.2024
Гастроентерологія
Ендокринологія
Кишкова мікробіота діє як додаткова печінка, регулюючи рівні глюкози та амінокислот у крові господаря
Згідно з новим дослідженням вчених Корнелльського університету (штат Нью-Йорк, США), мікроби в кишечнику ссавців можуть суттєво змінювати метаболізм амінокислот і глюкози своїх господарів, діючи майже як додаткова печінка. Робота, опублікована в Cell Host & Microbe, доповнює список способів, за допомогою яких мікробіом впливає на фізіологію, що може сприяти розвитку нових стратегій лікування запальних захворювань кишечника та діабету. Останнім часом вчені виявили, що мільярди мікробів, які живуть на людському тілі та в ньому, суттєво впливають на нашу фізіологію. Співробітники університету прагнули оцінити, наскільки ефективно різні бактерії, які мешкають у нашому кишечнику, використовують амінокислоти, що отримує людина....
За даними Всесвітньої організації охорони здоров’я, розсіяний склероз (РС) вражає понад 1,8 мільйона людей, і хоча є методи, які запобігають рецидивам і покращують якість життя, повноцінного лікування не існує. Основною проблемою сучасних способів терапії РС є нездатність лікувати хронічне активне нейрозапалення в мозку та пов’язану із цим нездатність відновити втрату мієліну, який покриває та захищає аксони, електричні «дроти» мозку. Із часом це призводить до постійного пошкодження нервових клітин і повільної прогресуючої втрати неврологічної функції в пацієнтів....
Ініціатива жіночого здоров’я – це серія клінічних досліджень, ініційованих Національним інститутом здоров’я США вперше у 1991 році для вирішення основних проблем зі здоров’ям, що спричиняють захворюваність і смертність жінок у постменопаузі. Після їхніх рекомендацій у 2002 році багато жінок відмовилися від прийому гормональної терапії (ГТ), особливо після 65 років, через побоювання підвищеного ризику розвитку різних видів раку та серцево-судинних захворювань. Нове дослідження показує, що ці страхи можуть бути безпідставними, залежно від типу, шляху введення та дози ГТ. Оновлені результати опубліковані в журналі The Menopause Society....