Отримано позитивні результати для нового препарату проти міастенії

07.02.2022

Генералізована міастенія є рідкісним і хронічним захворюванням, на яке страждають майже 200 тис. пацієнтів у США, Європейському Союзі та Японії.

Пацієнти, які живуть із цією патологією, можуть страждати від різноманітних симптомів, як-от опущені повіки, двоїння в очах, а також труднощі з ковтанням, жуванням та мовою. Вони також можуть відчувати сильну небезпечну для життя слабкість дихальних м’язів. Приблизно у 80 % пацієнтів цей стан прогресує до загальної м’язової слабкості.

Новий досліджуваний пептидний інгібітор зилукоплан продовжує демонструвати перспективи в лікуванні дорослих пацієнтів із генералізованою міастенією. Основні результати дослідження фази 3 RAISE показали, що препарат відповідав первинним і всім ключовим вторинним кінцевим точкам, а також добре переносився.

Зилукоплан – це підшкірний пептидний інгібітор компонента 5 комплементу (С5), що вводиться самостійно. Він пригнічує активацію С5, що запобігає утворенню комплексу, який атакує клітинну мембрану.

Порівняно із плацебо, зилукоплан призвів до «клінічно значущих і статистично значущих» покращень у зіставленні з вихідним рівнем загального показника міастенії – активності щоденного профілю на 12-му тижні, що було основним показником результату.

Усіх ключових вторинних кінцевих показників також було досягнуто, включаючи значні покращення порівняно з вихідним рівнем кількісної оцінки міастенії, композитної оцінки міастенії та показників 15-пунктової шкали якості життя при міастенії (MG-QoL15r) на 12-му тижні.

Крім того, зилукоплан добре переносився. Серйозні побічні ефекти, що виникли при лікуванні, були подібними в групах зилукоплану та плацебо.

«Ці захоплюючі результати дають нам додаткову підставу сподіватись, що зилукоплан може запропонувати важливий крок вперед у задоволенні потреб людей, які живуть із генералізованою міастенією», – зазначив професор Університету Північної Кароліни (США) Джеймс Ф. Говард-молодший.

 

Джерело: https://www.medscape.com/viewarticle/967948?src

 

НОВИНИ ЗА ТЕМОЮ Терапія та сімейна медицина

Що ховається у нашому тілі? Дослідники вивчають ризики для здоров’я від мікропластику 25.03.2024 Кардіологія Терапія та сімейна медицина Що ховається у нашому тілі? Дослідники вивчають ризики для здоров’я від мікропластику

Подібно до природних елементів, таких як залізо та мідь, люди можуть ковтати, поглинати або навіть вдихати мікро- та нанопластики. Знакове дослідження, нещодавно опубліковане в журналі The Conversation, пов’язує мікропластик і нанопластик, знайдені у бляшках кровоносних судин людини, з потенційним підвищеним ризиком серцевого нападу, інсульту або смерті. Виробництво пластику постійно зростає, і очікується, що ця тенденція збережеться до 2050 року. Пластмаси можуть забруднювати довкілля через океанські течії, атмосферні вітри та інші земні явища, що спричиняє їх поширення. Після потрапляння у природу пластик чутливий до деградації, що призводить до утворення мікропластику (частинки розміром менше 5 мм) і нанопластику (частинки розміром менше 1000 нм). Обидва типи частинок викликають ряд токсикологічних ефектів....

22.03.2024 Терапія та сімейна медицина Щоденник медичних подій 25- 31 березня

...

21.03.2024 Терапія та сімейна медицина Високоадгезивний і міцний клей усуває численні обмеження за втручань на черепі

Тверда мозкова оболонка – один із трьох менінгеальних шарів, представлений фіброзною тканиною, яка огортає як «мішок» головний, спинний мозок та спинномозкову рідину. Разом мозкові оболонки функціонують як амортизатори, захищаючи від травм, насичують нервову систему поживними речовинами, видаляють кінцеві метаболіти. Тверда мозкова оболонка також є критичним біологічним бар’єром, який містить спинномозкову рідину, що оточує всі тканини ЦНС. Спонтанне ушкодження, травма та певні хірургічні процедури можуть спричинити витік ліквору, що може загрожувати життю пацієнтів, призводячи до неврологічних дисфункцій, та перешкоджати швидкому одужанню. ...