Отримано позитивні результати для нового препарату проти міастенії

07.02.2022

Генералізована міастенія є рідкісним і хронічним захворюванням, на яке страждають майже 200 тис. пацієнтів у США, Європейському Союзі та Японії.

Пацієнти, які живуть із цією патологією, можуть страждати від різноманітних симптомів, як-от опущені повіки, двоїння в очах, а також труднощі з ковтанням, жуванням та мовою. Вони також можуть відчувати сильну небезпечну для життя слабкість дихальних м’язів. Приблизно у 80 % пацієнтів цей стан прогресує до загальної м’язової слабкості.

Новий досліджуваний пептидний інгібітор зилукоплан продовжує демонструвати перспективи в лікуванні дорослих пацієнтів із генералізованою міастенією. Основні результати дослідження фази 3 RAISE показали, що препарат відповідав первинним і всім ключовим вторинним кінцевим точкам, а також добре переносився.

Зилукоплан – це підшкірний пептидний інгібітор компонента 5 комплементу (С5), що вводиться самостійно. Він пригнічує активацію С5, що запобігає утворенню комплексу, який атакує клітинну мембрану.

Порівняно із плацебо, зилукоплан призвів до «клінічно значущих і статистично значущих» покращень у зіставленні з вихідним рівнем загального показника міастенії – активності щоденного профілю на 12-му тижні, що було основним показником результату.

Усіх ключових вторинних кінцевих показників також було досягнуто, включаючи значні покращення порівняно з вихідним рівнем кількісної оцінки міастенії, композитної оцінки міастенії та показників 15-пунктової шкали якості життя при міастенії (MG-QoL15r) на 12-му тижні.

Крім того, зилукоплан добре переносився. Серйозні побічні ефекти, що виникли при лікуванні, були подібними в групах зилукоплану та плацебо.

«Ці захоплюючі результати дають нам додаткову підставу сподіватись, що зилукоплан може запропонувати важливий крок вперед у задоволенні потреб людей, які живуть із генералізованою міастенією», – зазначив професор Університету Північної Кароліни (США) Джеймс Ф. Говард-молодший.

 

Джерело: https://www.medscape.com/viewarticle/967948?src

 

НОВИНИ ЗА ТЕМОЮ Терапія та сімейна медицина

22.02.2024 Терапія та сімейна медицина Спочатку застуда, а потім запалення мозку. Що потрібно знати про енцефаліт?

Запалення головного мозку попервах може бути схожим на звичайну застуду. Та цей стан може швидко прогресувати й призвести до втрати свідомості, коми та навіть смерті. Громадська спілка «Твій сімейний лікар» розповідає, як вчасно помітити енцефаліт та куди звертатись, щоб оминути його наслідки....

21.02.2024 Кардіологія Терапія та сімейна медицина Які зв'язки існують між високим рівнем ніацину та хворобами серця?

Дослідники Клівлендської клініки (штат Огайо, США) виявили новий шлях, який спричиняє серцево-судинні захворювання, пов’язані із високим рівнем ніацину. Вітамін РР, або В3 (ніацин, нікотинова кислота, нікотинамід), застосовується при пелагрі, дерматитах, невритах, судинних захворюваннях, атеросклерозі, хворобах печінки. Раніше його активно використовували для зниження рівня холестерину. Упродовж десятиліть Сполучені Штати Америки та понад 50 інших країн вимагали збагачувати ніацином основні продукти харчування, такі як борошно, крупи й овес, щоби запобігти гіпо- та авітамінозу....