Отримано позитивні результати для нового препарату проти міастенії

07.02.2022

Генералізована міастенія є рідкісним і хронічним захворюванням, на яке страждають майже 200 тис. пацієнтів у США, Європейському Союзі та Японії.

Пацієнти, які живуть із цією патологією, можуть страждати від різноманітних симптомів, як-от опущені повіки, двоїння в очах, а також труднощі з ковтанням, жуванням та мовою. Вони також можуть відчувати сильну небезпечну для життя слабкість дихальних м’язів. Приблизно у 80 % пацієнтів цей стан прогресує до загальної м’язової слабкості.

Новий досліджуваний пептидний інгібітор зилукоплан продовжує демонструвати перспективи в лікуванні дорослих пацієнтів із генералізованою міастенією. Основні результати дослідження фази 3 RAISE показали, що препарат відповідав первинним і всім ключовим вторинним кінцевим точкам, а також добре переносився.

Зилукоплан – це підшкірний пептидний інгібітор компонента 5 комплементу (С5), що вводиться самостійно. Він пригнічує активацію С5, що запобігає утворенню комплексу, який атакує клітинну мембрану.

Порівняно із плацебо, зилукоплан призвів до «клінічно значущих і статистично значущих» покращень у зіставленні з вихідним рівнем загального показника міастенії – активності щоденного профілю на 12-му тижні, що було основним показником результату.

Усіх ключових вторинних кінцевих показників також було досягнуто, включаючи значні покращення порівняно з вихідним рівнем кількісної оцінки міастенії, композитної оцінки міастенії та показників 15-пунктової шкали якості життя при міастенії (MG-QoL15r) на 12-му тижні.

Крім того, зилукоплан добре переносився. Серйозні побічні ефекти, що виникли при лікуванні, були подібними в групах зилукоплану та плацебо.

«Ці захоплюючі результати дають нам додаткову підставу сподіватись, що зилукоплан може запропонувати важливий крок вперед у задоволенні потреб людей, які живуть із генералізованою міастенією», – зазначив професор Університету Північної Кароліни (США) Джеймс Ф. Говард-молодший.

 

Джерело: https://www.medscape.com/viewarticle/967948?src

 

НОВИНИ ЗА ТЕМОЮ Терапія та сімейна медицина

Надмірне споживання солі збільшує ризик деменції 07.06.2023 Терапія та сімейна медицина Надмірне споживання солі збільшує ризик деменції

Згідно з дослідженням Fujita Health University, дієта з високим умістом солі збільшує не лише ризики серцево-судинних патологій, а й когнітивних дисфункцій, серед яких переважає деменція. Більшість людей у світі споживає від 9 до 12 грамів солі щодня, що значно перевищує рекомендовану денну максимальну норму споживання. ...

07.06.2023 Терапія та сімейна медицина Зміни кишкового мікробіома можуть сигналізувати про початок рідкісного генетичного захворювання

Спіноцеребелярна атаксія (СА) — прогресувальне нейродегенеративне спадкове захворювання різних типів, кожен із яких розглядається як окрема хвороба. Приблизно 150 000 жителів США мають цей діагноз. У багатьох випадках люди не знають, що вони є носіями відповідного гена, доки в них не народяться діти, у яких почнуть проявлятися ознаки захворювання. Спіноцеребелярна атаксія належить до групи розладів, які характеризуються повільно прогресувальними порушеннями координації ходи, володіння руками, мовлення та рухів очей. Немає ліків від СА, яка в наш час вважається прогресувальною і необоротною хворобою, хоча не всі типи хвороби спричиняють однаково важку інвалідність. ...

06.06.2023 Терапія та сімейна медицина Які шанси передачі SARS-CoV-2 від матері до дитини: профілактика та ризики інфікування

Із моменту свого спалаху в березні 2020 року пандемія COVID-19 значно вплинула на перинатальну допомогу. Головне занепокоєння викликала можлива передача інфекції від матері, у якої був позитивний результат тесту на COVID-19, її немовляті у ранньому постнатальному періоді. Ця пересторога, виправдана початковим браком знань про вірулентність і наслідки нового вірусу, призвела до порушення деяких практик, які визнані ключовими для встановлення зв’язків дитини з матір’ю. Для прикладу, це порушення початку грудного вигодовування в поєднанні зі страхом передачі вірусу через материнське молоко та, як наслідок, збільшення залежності від його замінників....