Нова генетична терапія для лікування захворювань моторних нейронів і лобно-скроневої деменції

19.02.2024

Нейробіологи з Університету Маккуорі (Австралія) розробили однодозовий генетичний препарат, який, як було доведено, зупиняє прогресування хвороби мотонейронів і лобно-скроневої деменції в мишей. Це також може створити можливості для лікування більш поширених форм деменції, таких як хвороба Альцгеймера, яка є другою за розповсюдженістю причиною смерті в Австралії після хвороб серця. Нове лікування, яке отримало назву CTx1000, спрямоване на патологічне накопичення білка TDP-43 у клітинах головного та спинного мозку.

Нейрони виробляють TDP-43 природним шляхом, і це важливо для їхньої здорової роботи. За певних умов білок накопичується в неправильній частині клітин, засмічуючи їх і заважаючи їм нормально функціонувати. Упродовж останніх 15 років дослідницька група Університету Маккуорі на чолі із професором Ларсом Іттнером шукала причини цього патологічного накопичення TDP-43, а також способи усунути закупорки та запобігти їх утворенню. Учені вперше виявили, що там, де є патологічний TDP-43, також спостерігається збільшення іншого білка, 14-3-3. Два білки взаємодіють, що призводить до їх накопичення у клітинах.

Нейробіологи змогли виділити короткий пептид, який контролює цю взаємодію між білками, і саме його використали для створення CTx1000. Коли в лабораторії вивчали нове лікування, то патологічне накопичення розчинялося, позначаючи білки TDP-43 як зайві в організмі і запобігаючи утворенню нових. Важливо, що CTx1000 націлений лише на патологічний TDP-43, дозволяючи здоровій версії вироблятися і безперешкодно працювати. Це робить CTx1000 неймовірно безпечним, і професор Іттнер зазначає, що дослідники не помітили жодних побічних ефектів у своїх експериментах.

Хоча вчені спочатку зосередилися на хворобі мотонейронів – бічному аміотрофічному склерозі та лобно-скроневій деменції, але у близько 50 % випадків хвороби Альцгеймера також виявляють патологію TDP, – тому цілком можливо, що в майбутньому нове лікування можна буде застосувати до інших нейродегенеративних станів. Професор Іттнер сподівається, що зможе розпочати випробування CTx1000 на людях протягом двох років, і вчені вже отримали доклінічний грант у розмірі 1,2 мільйони доларів. Ця терапія є одним із ключових відкриттів, яке підтримує Celosia Therapeutics, компанія, що входить до складу Університету Маккуорі, заснована у 2022 році, аби допомогти перенести новаторську роботу нейробіологів університету з лабораторії на лікування пацієнтів.

Джерело: https://www.cell.com/neuron/abstract/S0896-6273(24)00048-5?_returnURL=https%3A%2F%2Flinkinghub.elsevier.com%2Fretrieve%2Fpii%2FS0896627324000485%3Fshowall%3Dtrue

НОВИНИ ЗА ТЕМОЮ Діагностика

Сполуки канабіноїдів є перспективними для лікування неврологічних розладів 19.04.2024 Неврологія Сполуки канабіноїдів є перспективними для лікування неврологічних розладів

Кожна десята людина старше 65 років має такий віковий неврологічний розлад, як хвороба Альцгеймера або Паркінсона, але варіанти лікування залишаються неточними. Останнім часом вчені почали досліджувати, чи можуть канабіноїди – сполуки, отримані з рослини коноплі, такі як ТГК (тетрагідроканабінол) і КБД (канабідіол), – запропонувати рішення. Менш відомий канабіноїд під назвою КБН (канабінол) нещодавно зацікавив дослідників, які почали вивчати клінічний потенціал менш психоактивної речовини....

19.04.2024 Алергія та імунологія Неврологія Як дані, надані фітнес-трекерами та смартфонами, можуть допомогти людям із розсіяним склерозом

За даними Всесвітньої організації охорони здоров’я, розсіяний склероз (РС) вражає понад 1,8 мільйона людей, і хоча є методи, які запобігають рецидивам і покращують якість життя, повноцінного лікування не існує. Основною проблемою сучасних способів терапії РС є нездатність лікувати хронічне активне нейрозапалення в мозку та пов’язану із цим нездатність відновити втрату мієліну, який покриває та захищає аксони, електричні «дроти» мозку. Із часом це призводить до постійного пошкодження нервових клітин і повільної прогресуючої втрати неврологічної функції в пацієнтів....

18.04.2024 Неврологія Fasciola cinereum – нова мішень для лікування важких форм епілепсії

Епілепсія є одним із найпоширеніших неврологічних розладів у світі. Для третини пацієнтів з епілепсією, які не мають належного контролю над судомами за допомогою наявних протисудомних препаратів, стандартом лікування є хірургічна резекція або абляція підлеглої епілептичної тканини. Медіальна скронева епілепсія є поширеною формою резистентної до ліків епілепсії, яку лікують хірургічним шляхом, що полягає у видаленні переднього відділу гіпокампа та мигдалеподібного тіла. Проте приблизно третина пацієнтів, які перенесли операцію, усе ще страждають від нападів. Це порушує питання про те, чи залишається вогнище нападу в задній частині гіпокампа....