11 жовтня, 2021
FDA схвалює інноваційне лікування педіатричних пацієнтів із вродженою атимією
Управління із санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило препарат Ретимік (Rethymic) для лікування дітей із вродженою атимією, рідкісним імунним захворюванням. Ретимік – це перший продукт із тканини вилочкової залози, схвалений у США.
«Сьогоднішній захід знаменує собою перше схвалення FDA терапії для лікування цього дуже рідкісного і руйнівного захворювання у дітей», – сказав Пітер Маркс, доктор медичних наук, директор Центру оцінки та досліджень біологічних препаратів FDA.
Вроджена атимія – рідкісне імунне захворювання, при якому дитина народжується без вилочкової залози. Такі діти можуть мати повторні, часто небезпечні для життя інфекції та зазвичай помирають протягом перших двох років життя.
Ретимік складається з алогенної (донорської) тканини тимуса людини, яка обробляється і культивується, а потім імплантується пацієнтам. Препарат не показаний для лікування пацієнтів із важким комбінованим імунодефіцитом.
Безпека і ефективність нового засобу були встановлені у клінічних дослідженнях за участю 105 пацієнтів віком від 1 місяця до 16 років, кожен з яких отримав одноразове введення препарату в період із 1993 по 2020 р. Ретимік поліпшив виживання дітей із вродженою атимією (діти, які одержували цей продукт, прожили не менше 2-х років). Пацієнти, які одержували Ретимік та які вижили після 1-го року, мають сприятливий прогноз щодо виживаності у довгостроковій перспективі. Ретимік також із часом знизив частоту і тяжкість інфекцій.
Найбільш часті побічні реакції включають підвищений артеріальний тиск, синдром вивільнення цитокінів, низький рівень магнію у крові, висипання на шкірі, низький рівень тромбоцитів, а також реакцію трансплантата проти хазяїна. Оскільки Ретимік отримують із тканин людини, його застосування може супроводжуватися ризиком передачі інфекційного захворювання. Ґрунтуючись на ефективних процедурах перевірки донорів і виробничих процесів, ризик передачі інфекційних захворювань є незначним, але повністю не усунутим.
Відновлення імунної функції у пацієнтів, які отримали Ретимік, триває шість місяців або більше; тому важливо, щоб до відновлення імунітету вони продовжували вживати суворих заходів щодо запобігання інфекціям.