10 липня, 2023
Потрійна комбінована терапія – успішне лікування муковісцидозу
Два роки тому дослідницька група Charité–Universitätsmedizin (Берлін) показала, що комбінована терапія трьома препаратами – елексакафтором, тезакафтором та івакафтором – ефективна у значної частини пацієнтів із кістозним фіброзом – лікування помітно покращує функцію обох легень і якість життя.
Нещодавно команда на чолі із професором Маркусом Моллом, який був провідним дослідником в обох розвідках, уперше визначила, чи може ця формула лікування бути корисною в довгостроковій перспективі, тобто протягом 12 місяців та більше. Щоби перевірити це, вчені уважніше дослідили мокротиння, виділене з дихальних шляхів пацієнтів. У хворих на муковісцидоз слиз у дихальних шляхах дуже липкий, оскільки не містить достатньо води, а муцини, молекули, які утворюють його, занадто сильно прилипають одна до одної через свої хімічні властивості. Це сприяє згущенню слизу, що закупорює дихальні шляхи, зі свого боку, ускладнює дихання пацієнтів і створює підґрунтя для розвитку бактерій та запалення легень. У дослідженні взяли участь 79 підлітків і дорослих із муковісцидозом і хронічними захворюваннями легенів.
Муковісцидоз спричиняється мутаціями в гені МВ, що призводить до дефектів білка трансмембранного регулятора провідності муковісцидозу (CFTR). Цей білок міститься на поверхні клітин і регулює вироблення слизу в легенях та травних соках у кишечнику. Kaftrio – це комбінація трьох препаратів, дія яких допомагає білку CFTR функціонувати ефективніше.
Визначили, що поєднання елексакафтора, тезакафтора та івакафтора призводить до зменшення в’язкості респіраторного секрету, а також запалення та розвитку інфекції в легенях пацієнтів із кістозним фіброзом. До того ж ефект тривав протягом усього однорічного періоду спостереження. Це особливо важливо, оскільки попередні препарати спричиняли відновлення бактеріального навантаження в дихальних шляхах за короткий проміжок часу. Дослідники також працюють над вивченням особливостей слизу при кістозному фіброзі та розробляють нові муколітики – препарати, які розріджують слиз. Це дослідження також може бути корисним пацієнтам із поширеними хронічними запальними захворюваннями легень, такими як астма та ХОЗЛ.
Джерело: https://www.sciencedaily.com/releases/2023/07/230707111622.htm