9 липня, 2024
Перша у світі CAR-T-клітинна терапія для дитини із системним червоним вовчаком
У червні 2023 року Уреса А. (якій на той час було 15 років) отримала клітини CAR-T у лікарні Університету Ерлангена – Нюрнберга в Німеччині. Лікування було останнім заходом для системного червоного вовчака (СЧВ), серйозного аутоімунного захворювання, яке раптово атакувало організм Уреси та значно вплинуло на її здатність вести нормальний спосіб життя. «Через рік після лікування я почуваюся так само добре, як і до встановлення діагнозу, за винятком кількох застудних захворювань», - зазначає сьогодні Уреса.
Ця процедура була незвичайною, оскільки раніше клітини CAR-T використовувалися лише для лікування лейкемії чи лімфоми та під час досліджень на дорослих із деякими прогресуючими аутоімунними захворюваннями. Такі клітини раніше ніколи не застосовувалися для лікування дітей з аутоімунними захворюваннями. 16-річна дівчинка була першою дитиною із СЧВ, яка отримала імунну терапію в рамках індивідуальної спроби лікування.
Системний червоний вовчак – це аутоімунне захворювання, за якого імунна система організму помилково атакує здорові тканини. Симптоми зазвичай включають біль і набряклість суглобів, лихоманку, біль у грудях, випадіння волосся, виразки в ротовій порожнині, збільшення лімфатичних вузлів, відчуття втоми та червоний висип, який найчастіше з’являється на обличчі й нагадує вовчі укуси (звідси латинська назва lupus, буквально – «вовк»).
Химерні рецептори антигенів (CAR) – це рецепторні білки, які були сконструйовані, щоб надати Т-клітинам нову здатність націлюватися на специфічний антиген. Рецептори є химерними, оскільки поєднують функції зв’язування антигену та активації Т-клітин в одному рецепторі. Стандартний метод використання рецепторів полягає в тому, щоб зібрати Т-клітини в пацієнтів, генетично змінити їх, а потім отримані Т-клітини CAR застосувати для лікування патологічних станів пацієнта.
Симптоми Уреси почалися восени 2022 року з мігрені, виснаження, болю в суглобах і м’язах та характерного висипу на обличчі. Окрім того, при цьому виявили вовчаковий нефрит, який трапляється приблизно у 50–78 % усіх хворих. Лікарі використовували різні методи лікування: плазмаферез (процедура для видалення аутоантитіл); хіміотерапію для пригнічення імунітету, таблетовані та ін’єкційні препарати, проте жодний не допоміг.
У лютому 2024 року команда Університету представила 15 успішних випадків лікування дорослих пацієнтів із СЧВ за допомогою CAR у рамках пілотного дослідження у New England Journal of Medicine; зараз триває дослідження CASTLE із 24 учасниками. Усі, хто пройшов лікування, почуваються добре – або здорові, або мають значно менше симптомів. Саме це зрештою змусило команду погодитися лікувати Уресу, що і врятувало дівчинку. Окрім щомісячної внутрішньовенної ін’єкції імуноглобуліну, дитина більше не потребує ані ліків, ані діалізу.
Джерело: https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(24)00424-0/fulltext