21 лютого, 2025
Учені розпочинають клінічні випробування нової генної інгаляційної терапії для лікування муковісцидозу
Муковісцидоз, або кістозний фіброз, – це генетичне захворювання, що вражає переважно дихальну і травну системи, спричиняючи утворення густого в'язкого слизу, який закупорює дихальні шляхи та протоки підшлункової залози. Причиною муковісцидозу є мутація в гені CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator), що кодує білок-регулятор іонного транспорту у клітинах. Муковісцидоз передається аутосомно-рецесивним шляхом, тобто людина захворіє, якщо успадкує мутований ген від обох батьків. Захворюваність у світі варіюється залежно від популяції: у Європі вона становить приблизно 1 на 2500–3500 новонароджених, в Україні, за оцінками, захворювання трапляється із частотою 1 на 3500–4000 дітей.
Зараз більшість пацієнтів із кістозним фіброзом добре реагує на відносно нові методи лікування, відомі як модулятори CFTR, проте приблизно 20 % хворих такий підхід не допомагає. Метою експериментального методу лікування, відомого як BI 3720931, є покращення дихальної функції і зменшення загострень для всіх хворих на муковісцидоз, незалежно від типу мутації. Випробування LENTICLAIR 1, де оцінюватимуть безпеку, переносимість та ефективність лікування, проводиться біофармацевтичною компанією Boehringer Ingelheim; близько 36 чоловіків і жінок лікуватимуться у спеціалізованих центрах у Великобританії, Франції, Італії, Нідерландах та Іспанії.
Основа BI 3720931 – застосування лентивірусних векторів, типу генної терапії, за якого використовують природну здатність вірусів інфікувати клітини людини. Лентивіруси є представниками родини ретровірусів, які інфікують людей шляхом вставки свого генетичного матеріалу в геном клітини-хазяїна. Модифікувавши небезпечні віруси, учені змогли використовувати їх як засіб для введення необхідних генів у клітини. Керує дослідженням Ерік Алтон, професор генної терапії та респіраторної медицини Імперського коледжу Лондона.
Професор Алтон ділиться: «Консорціум генної терапії муковісцидозу у Великобританії дуже радий досягти цієї віхи після 24 років цілеспрямованих зусиль і тісної співпраці з нашими фінансовими партнерами». Хоча безпосередньою метою є створення лікування для тих пацієнтів, які не реагують на модулятори CFTR, нова терапія має потенціал для досягнення тривалого покращення функції CFTR і модифікації захворювання в людей, незалежно від їхнього типу мутації. Окрім того, учені вбачають потенціал для повторного проведення терапії, якщо це необхідно. Після завершення 24-тижневого випробувального періоду учасники експериментів візьмуть участь у довгостроковому дослідженні LENTICLAIR-ON. Очікується, що всі фази клінічних випробувань будуть завершені на початку 2027 року.
Джерело: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06515002?term=lenticlair&rank=1