31 січня, 2019
Долгосрочное использование непрерывной подкожной гидрокортизоновой инфузионной терапии у пациентов с врожденной гиперплазией надпочечников
В течение II фазы краткосрочного (6 месяцев) исследования пациентов с врожденной гиперплазией надпочечников (ВГН) было установлено, что постоянная подкожная инфузия гидрокортизона (ППИГ) – это безопасная, эффективная и хорошо переносимая альтернатива кортизолу.
Целью исследования была оценка безопасности и эффективности долгосрочного применения ППИГ.
Методы. В одноцентровом открытом исследовании фазы II было отобрано пять взрослых с классической ВГН. Проводился качественный и количественный контроль биомаркеров заболевания, метаболических показателей и оценка качества жизни (HRQoL).
Результаты. В итоге 6 из 8 пациентов предпочли продолжить долгосрочную терапию ППИГ. По сравнению с исходным уровнем, применение ППИГ в течение 18 месяцев приводило к снижению утренних уровней (p=0,043) адренокортикотропного гормона, 17-гидроксипрогестерона, андростендиона и прогестерона; увеличению массы тела в целом (р=0,024) и улучшению HRQoL, особенно хорошо коррегировались симптомы надпочечниковой недостаточности (p=0,003). Выводы через 6 и 18 месяцев после лечения не отличались, и улучшения, достигнутые в области контроля уровней андрогенов, скудной массы тела и HRQoL после 6 месяцев применения ППИГ, поддерживались в течение 18 месяцев. Доза гидрокортизона снижалась со временем (6 против 18 месяцев: 38,3±8,8 против 33,6±12,2 мг/сут (p=0,062), особенно у женщин, получающих оральные контрацептивы. Снижение объема эктопической ткани надпочечников в яичках и размера надпочечников, наблюдаемое через 6 месяцев, оставалось стабильным. У одного пациента наблюдалось постоянное уменьшение аденомы надпочечников. Сообщалось о субъективном уменьшении гирсутизма.
Выводы. Долгосрочное использование ППИГ продемонстрировало безопасный и хорошо переносимый вариант лечения в отобранной группе из взрослых с классическим ВГН. Улучшения, наблюдаемые в краткосрочной перспективе в отношении контроля заболевания и субъективного состояния пациента, продолжали оставаться долгосрочными.
Mallappa A. et al. Long-term Use of Continuous Subcutaneous Hydrocortisone Infusion Therapy in Patients with Congenital Adrenal Hyperplasia. Clin Endocrinol (Oxf). 2018 Jul 13. doi: 10.1111/cen.13813
Медична газета «Здоров’я України 21 сторіччя» № 19 (440), жовтень 2018 р.