27 червня, 2025
Нова надія для пацієнтів із тяжким перебігом цукрового діабету 1 типу – Zimislecel
Науковий прорив у лікуванні важких форм цукрового діабету 1 типу представлено на щорічному конгресі Американської діабетичної асоціації 2025 року. Zimislecel, інфузійний препарат, що базується на стовбурових клітинах, продемонстрував несподівані результати: 10 із 12 пацієнтів повністю припинили інсулінотерапію протягом року після введення ліків. Ще двоє учасників потребують лише незначних доз. Vertex планує подати заявку до Управління з контролю за якістю харчових продуктів та медикаментів США (FDA) уже 2026 року. Зараз компанія поки не розкриває вартість препарату та не заявляє про ефективність у ширшій популяції осіб із легшим перебігом діабету 1 типу.
Zimislecel – експериментальний препарат компанії Vertex Pharmaceuticals (Бостон, США), створений на основі індукованих стовбурових клітин, які перетворено на острівцеві клітини підшлункової залози. Після внутрішньовенного введення ці клітини локалізуються в печінці, де починають функціонувати як β-клітини, що секретують інсулін.
У дослідженні взяли участь пацієнти із найтяжчим перебігом діабету 1 типу – із гіпоглікемічною неусвідомленістю, яка становить особливу загрозу життю. Такі пацієнти позбавляються здатності відчувати падіння рівня глюкози, що може призводити до судом, втрати свідомості та смерті. Упродовж перших трьох місяців після введення Zimislecel у пацієнтів повністю зникли гіпоглікемічні епізоди. Більшість із них припинила використовувати інсулін через 6 місяців від початку терапії. Однією із перших учасниць випробування стала 36-річна медсестра з Канади Аманда Сміт, яка після лікування зазначила: «Це наче нове життя».
Революційний підхід має деякі обмеження: для запобігання відторгненню інфузованих клітин усі учасники отримували імунодепресанти, які потенційно підвищують ризик інфекцій та злоякісних новоутворень. Медичний прорив є результатом майже 25-річної наукової праці команди під керівництвом Дуга Мелтона, професора Гарварда. Мотивація лікаря була особистою: діабет діагностували у його дітей. Щоби досягти мети, учені провели понад 1000 невдалих експериментів, і лише одна формула дозволила перетворити стовбурові клітини на повноцінні острівцеві структури.
Джерело: https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2506549