25 листопада, 2025
Чи стане клітинна терапія VX-880 першим кроком до «функціонального лікування» діабету?
Поява клітинної терапії VX-880 стала одним із найвагоміших проривів у сучасній ендокринології, створивши реальну перспективу функціонального відновлення підшлункової залози за діабету. Перші результати клінічних випробувань, опубліковані у The New England Journal of Medicine, демонструють, що в низки пацієнтів із тяжким перебігом цукрового діабету 1 типу вдалося відновити ендогенну секрецію інсуліну до рівня, достатнього для повної відмови від екзогенної інсулінотерапії. Це фактично перший випадок, коли мова йде не про покращення контролю, а про відновлення втрачених функцій.
Цукровий діабет 1 типу залишається глобальною проблемою: нині від нього страждають близько 9,5 млн людей у світі, а захворюваність стрімко зростає серед дітей та молодих дорослих. Незважаючи на прогрес в інсулінотерапії та використання помп і систем безперервного моніторингу глюкози, життя пацієнтів визначається постійною необхідністю саморегуляції, ризиком гіпо- та гіперглікемічних кризів і довгострокових ускладнень. Саме тому розвиток терапій, які здатні відновити β-клітини острівців Лангерганса, вважається ключовим напрямом сучасної науки.
VX-880 – це препарат, створений на основі стовбурових клітин, диференційованих у функціональні β-клітини підшлункової залози. Теоретично такі клітини повинні взяти на себе фізіологічну регуляцію глікемії, замінюючи знищені автоімунним процесом власні острівці пацієнта. Після одного введення препарату частина учасників дослідження повністю припинили потребувати інсулін, а інші суттєво зменшили дозу. Особливо важливим є те, що нормалізація глікемії сталася протягом перших 90 днів, а отриманий ефект триває понад два роки спостереження.
Механізм дії VX-880 принципово відрізняється від усіх сучасних методів лікування діабету 1 типу. Це не заміна гормону, а відновлення його природного джерела. Такий підхід став можливим завдяки десятиліттям досліджень у галузі стовбурових клітин і спроможності надавати таким клітинам точні сигнали диференціації. Розвиток технології став логічним продовженням попередніх успіхів трансплантації острівцевих клітин від донорів, але VX-880 знімає обмеження, пов’язані з дефіцитом донорського матеріалу.
Утім, нинішня версія терапії має важливе обмеження – необхідність застосування імуносупресії, адже пересаджені клітини імунна система все ще розпізнає як чужорідні. Це звужує коло потенційних кандидатів до пацієнтів із тяжким і неконтрольованим перебігом захворювання, для яких застосування імуносупресивних препаратів вважається обґрунтованим. Наукові групи, включно з тими, хто працює над VX-880, паралельно розробляють методи редагування клітин, що дозволили б уникнути імуносупресії, і саме це в майбутньому може привести до повноцінного «функціонального лікування».
Сьогодні VX-880 перебуває на фінальній стадії клінічних випробувань, і компанія Vertex прогнозує можливий вихід терапії на ринок до кінця цього десятиліття. Якщо технологію вдасться масштабувати та поєднати з методами захисту клітин від імунної системи, медична спільнота може стати свідком однієї з найбільших трансформацій у лікуванні автоімунних захворювань.
Джерело: https://www.nationalgeographic.com/health/article/type-1-diabetes-stem-cell-cures