9 жовтня, 2023
Регенеративна клітинна терапія епілепсії
Разом із колегами ветеринарка і нейробіологиня Соня Брьор дослідила, як терапія регенеративними клітинами може сприяти лікуванню або полегшенню епілепсії. Робота проводилася в біотехнологічному стартапі Neurona Therapeutics, Inc. у Сан-Франциско, де Брьор керувала групою доклінічних досліджень, перш ніж звернутися по допомогу до Freie Universität у Берліні.
Компанія розробляє клітинну терапію для стійкої до лікування епілепсії та публікує свої результати доклінічних досліджень у Cell Stem Cell. На основі цих даних клітинна терапія зараз оцінюється на пацієнтах у рамках першої фази клінічного випробування. 6 жовтня 2023 року Брьор представила як доклінічні, так і перші клінічні дані на Берлінській зустрічі з нейронаук Центру Ейнштейна.
Приблизно 50 мільйонів людей у всьому світі страждають від епілепсії; приблизно у третини пацієнтів епілептичні напади не реагують на медикаментозне лікування, знижуючи якість, а також тривалість їхнього життя. Епілепсія виникає, коли в нервових клітинах мозку виникають надмірні електричні розряди. Нейромедіатор гамма-аміномасляна кислота (ГАМК) може блокувати це перезбудження. Однак нервові клітини, які секретують цей нейромедіатор, часто дегенерують у пацієнтів з епілепсією, створюючи дисбаланс між гальмуванням і збудженням у мозку, що, як вважається, прокладає шлях для активності епілептичних припадків.
У своїй нещодавній публікації в Cell Stem Cell Брьор та її колеги повідомляють про трансплантацію інгібіторних нейронів, що секретують ГАМК, які потенційно можуть відновити баланс у мозку та придушити епілептичні напади. Розробка такої клітинної терапії може стати проривною альтернативою для пацієнтів із резистентними до лікування нападами.
Клітинна терапія NRTX-1001 розроблена компанією Neurona Therapeutics та отримана з лінії людських ембріональних стовбурових клітин і диференційована на гальмівні нейрони. Введення NRTX-1001 мишачій моделі хронічної епілепсії призвело до тривалого та відтворюваного придушення нападів, водночас більшість тварин повністю їх позбулися. Трансплантовані гальмівні нейрони поширилися по всьому мозку та інтегрувалися в наявну нейронну мережу хазяїна. Клітини вижили протягом тривалого часу, а також зменшили інші патологічні побічні ефекти епілепсії, такі як рубці в мозку, які також утворюються у пацієнтів. Ці ефекти, що модифікують захворювання, залежали від дози. Побічних ефектів не спостерігалося. У разі схвалення це буде перша клітинна терапія епілепсії в усьому світі та альтернатива, яка може змінити життя мільйонів пацієнтів, які страждають від резистентних до лікування нападів.
Джерело: https://www.cell.com/cell-stem-cell/fulltext/S1934-5909(23)00296-5?_returnURL=https%3A%2F%2Flinkinghub.elsevier.com%2Fretrieve%2Fpii%2FS1934590923002965%3Fshowall%3Dtrue