11 березня, 2025
Лікування хвороби Паркінсона за допомогою стовбурових клітин – учені розпочинають клінічні дослідження
Учені Mass General Brigham (некомерційна організація, що проводить медичні дослідження під керівництвом Гарвардського університету) розпочинають 1 фазу клінічних випробувань нового експериментального лікування хвороби Паркінсона. Головна ціль першої фази – перевірка безпеки методу, під час якого стовбурові клітини пацієнта перепрограмуються для заміни пошкоджених клітин, що продукують дофамін. Хвороба Паркінсона, на яку, за оцінками, до 2050 року страждатимуть 25,2 мільйонів людей, виникає через втрату нейронів, що виробляють дофамін – нейромедіатор, відповідальний за контроль рухів.
Загалом 6 учасників будуть залучені до першої фази дослідження; за пацієнтами спостерігатимуть упродовж мінімум року, щоби визначити безпеку процедури та відстежувати будь-які покращення рухових симптомів за хвороби Паркінсона. Новий терапевтичний підхід передбачає використання стовбурових клітин, отриманих із крові пацієнта, які були перетворені в індуковані плюрипотентні стовбурові клітини (iPSC). Потім iPSC перепрограмуються, щоби перетворитися на специфічні дофамінергічні нейрони середнього мозку, готові до трансплантації.
Підхід до аутологічної трансплантації з використанням власних клітин людини дозволяє не запроваджувати імуносупресивне лікування, яке є необхідним, коли застосовуються будь-які структури від інших донорів. Уперше такий метод представив Оле Айзаксон, професор Гарвардської школи медицини, який вивчає перебіг і можливості лікування хвороби Паркінсона понад 30 років. Під керівництвом Айзаксона було розроблено й запатентовано аутологічну клітинну трансплантацію за хвороби Паркінсона у 2002 році; перша доклінічна демонстрація ефективного використання дофамінових нейронів, отриманих із людських iPS-клітин, відбулася у 2010 році.
Наприкінці 2023 року команда вчених отримала дозвіл від Управління з контролю за продуктами й медикаментами (FDA) США для проведення клінічних досліджень. «Ми вважаємо, що цей підхід може відкрити нову парадигму лікування та призвести до розроблення багатьох додаткових клітинних методів терапії для відновлення пошкоджених систем мозку та заміни дегенерованих клітин мозку при інших захворюваннях», – ділиться Айзаксон. Такий підхід може врятувати життя мільйонів хворих на різні нейродегенеративні патології – від хвороби Альцгеймера до спінальної м’язової атрофії.
Джерело: https://www.massgeneralbrigham.org/en/about/newsroom/press-releases/clinical-trial-novel-stem-cell-treatment-for-parkinsons