29 вересня, 2026
Церебральна адренолейкодистрофія: перша фармакологічна терапія для дітей доступна в Європі
Європейська комісія схвалила NEZGLYAL (лериглітазон) для лікування хлопчиків віком від 2 до 12 років із церебральною адренолейкодистрофією (cALD), у яких на магнітно-резонансній томографії вогнища головного мозку не накопичують гадоліній. Препарат отримав реєстрацію за виняткових обставин і став першою фармакологічною терапією cALD, схваленою у Європейському Союзі. Рішення ґрунтувалося на результатах дослідження NEXUS1 2 і 3 фаз та додаткових даних програм застосування препарату з гуманітарних міркувань.
cALD – агресивний нейродегенеративний варіант Х-зчепленої адренолейкодистрофії (X-ALD), за якого в головному мозку формуються демієлінізувальні вогнища. Захворювання може швидко прогресувати до тяжкого неврологічного дефіциту та смерті протягом 3–4 років. Ключовою клінічною проблемою є можливість незворотної нейродегенерації ще до появи виражених симптомів, тому терапевтичне «вікно» для втручання надзвичайно вузьке.
Лериглітазон – пероральний препарат для щоденного застосування, який проникає через гематоенцефалічний бар’єр і є селективним агоністом рецепторів, що активуються проліфераторами пероксисом γ (PPARγ). Його розглядають як засіб, здатний впливати на патологічні процеси в центральній нервовій системі та сповільнювати прогресування захворювання. На відміну від трансплантації гемопоетичних стовбурових клітин, яка може застосовуватися лише в обмежений період і залежить від наявності відповідного донора, препарат не потребує інвазивного втручання.
«За дитячої cALD нейродегенерація є незворотною, тому критично важливо зупинити прогресування якомога раніше, бажано до появи симптомів і ознак нейрозапалення», – зазначила Каролін Севен, докторка медицини та філософії, лікарка центру CRMR LeukoFrance при лікарні Кремлен-Бісетр (Франція). За її словами, поява фармакологічного варіанта для раннього втручання є суттєвою зміною підходу до лікування cALD.
Водночас схвалення стосується конкретної групи пацієнтів: хлопчиків 2–12 років із Gd-негативними ураженнями мозку. Це принципово важливо, оскільки за появи гадоліній-позитивних вогнищ процес уже демонструє ознаки активного запалення, а можливості терапевтичного втручання можуть бути іншими. Тому своєчасне виявлення ураження центральної нервової системи та регулярний МРТ-контроль залишаються критичними компонентами ведення пацієнтів із X-ALD.
Реєстрація поширюється на всі 27 держав ЄС, а також Норвегію, Ісландію та Ліхтенштейн. Вихід препарату на європейський ринок розпочнеться з Німеччини після завершення необхідних процедур доступу та відшкодування. Подальші дослідження мають визначити можливості застосування лериглітазону за інших стадій X-ALD; зокрема, триває дослідження CALYX2 фази 3 у дорослих чоловіків із Gd-позитивними ураженнями.