21 жовтня, 2026
Генна терапія гідроцефалії: експериментальний підхід зменшує накопичення рідини в мозку
Гідроцефалія виникає внаслідок надмірного накопичення спинномозкової рідини (ліквору), що підвищує внутрішньочерепний тиск і може спричиняти неврологічні порушення. Основним методом лікування залишається встановлення шунта для відведення ліквору, однак такі системи нерідко виходять із ладу і потребують повторних операцій. Ендоскопічне припікання судинного сплетення – структури, яка продукує ліквор, – підходить не всім пацієнтам і не забезпечує значного зменшення об’єму рідини. На цьому тлі дослідники запропонували експериментальний метод генної терапії, спрямований безпосередньо на клітини, що виробляють ліквор.
Команда вчених Медичного коледжу Університету Цинциннаті (США) розробила терапію на основі аденоасоційованого вірусу (AAV), який використовують для доставки генетичного матеріалу у клітини. Метод дає змогу вибірково впливати на клітини судинного сплетення, зменшуючи вироблення спинномозкової рідини. За словами дослідників, підхід ефективно спрямовується на потрібні клітини та пригнічує продукцію ліквору. У перспективі препарат можна буде вводити менш інвазивно, потенційно навіть через уже встановлений шунт, хоча безпечність і практичну здійсненність такого способу ще належить перевірити.
Доклінічну ефективність терапії вивчали спільно з нейрохірургами Каліфорнійського університету в Девісі (США). У дорослих тварин спочатку моделювали гідроцефалію, а потім застосовували експериментальне лікування. Воно зменшувало надходження надлишкової рідини у тканину мозку поза межами шлуночків, запобігаючи розвитку набряку. Результати додатково перевірили за допомогою засліпленого аналізу даних магнітно-резонансної томографії. Ці спостереження розширюють результати попередньої роботи науковців, опублікованої 2024 року, у якій пряме усунення тканини судинного сплетення також знижувало продукцію ліквору в дорослих тварин.
Водночас пригнічення вироблення спинномозкової рідини може мати небажані наслідки. За попередніми даними, воно помірно знижує нейрогенез – утворення нових нейронів у мозку після народження. Оскільки цей процес пов’язаний із функціонуванням гіпокампа та пам’яттю, подальші дослідження мають оцінити співвідношення користі й ризиків, зокрема довгостроковий вплив на когнітивні функції.
Керівниця дослідження Агнес (Ю) Ло наголосила, що робота триває. Наступні етапи передбачають випробування на більших тваринних моделях і вивчення людських тканин, після чого за умови сприятливих результатів можна буде розглядати клінічні випробування. Поки що генна терапія залишається доклінічною розробкою, а не альтернативою стандартному лікуванню.
Джерело: https://link.springer.com/epdf/10.1186/s12987-026-00882-7