3 квітня, 2025
Зір відновлено: перша успішна тривала нейронна регенерація за патологій сітківки
Зір є одним із найважливіших органів чуття, проте понад 300 мільйонів людей у всьому світі ризикують його втратити через захворювання сітківки. Незважаючи на те, що нещодавні досягнення в лікуванні таких патологій успішно сповільнили прогресування хвороб, ефективної терапії для відновлення вже втраченого зору досі не розроблено. Дослідники Корейського провідного науково-технологічного інституту під керівництвом професора Джинву Кіма з Департаменту біологічних наук успішно створили новий препарат для відновлення зору шляхом регенерації зорового нерва, що переходить у сітківку.
Дослідницька група вдало індукувала нервову регенерацію та відновлення зору в лабораторних гризунів за допомогою введення сполуки, яка блокує білок PROX1 (Prospero Homeobox 1), що пригнічує регенерацію сітківки. Ефект від лікування тримався понад півроку. Це дослідження знаменує першу у світі ефективну довгострокову нервову регенерацію в сітківці ссавців, що дає нову надію пацієнтам із дегенеративними захворюваннями сітківки, які раніше не мали можливості лікування. Найбільш небезпечними станами, що вражають сітківку, вважають вікову макулодистрофію, пігментний ретиніт і діабетичну ретинопатію. Учені планують розпочати клінічні випробування до 2028 року.
Оскільки нервова тканина сітківки складається з двох найбільш поширених типів клітин, нейронів і гліальних клітин Мюллера, науковці шукали можливості взаємоперетворення цих структур. Попередні тривалі експерименти з холоднокровними тваринами, які відомі своєю потужною регенерацією сітківки, показали, що пошкодження сітківки призводять до перетворення клітин Мюллера в нервові клітини-попередники, які потім генерують нові нейрони. Однак у ссавців ця функція втрачена, що призводить до постійного пошкодження сітківки за різних патологічних станів. Згодом було ідентифіковано білок PROX1 як ключовий інгібітор дедиференціації глії Мюллера у ссавців. PROX1 міститься в нейронах сітківки, гіпокампа та спинного мозку, де він пригнічує проліферацію нейронних стовбурових клітин.
На основі цих висновків команда вчених розробила метод відновлення регенеративної здатності глії Мюллера шляхом усунення PROX1. Підхід науковців передбачає використання антитіла, яке зв’язується із PROX1. Експериментальне антитіло було створено біотехнологічним стартапом Celliaz Inc., заснованим дослідницькою лабораторією професора Кіма. Це антитіло сприяло значній регенерації нейронів після його введення в сітківку ока хворих мишей. Крім того, якщо застосовувати інгібітор PROX1 як тип генної терапії для гризунів із вродженою дегенерацією сітківки, можна запустити постійне виробництво нейронів і відновлення зору протягом понад шести місяців.
Джерело: https://www.nature.com/articles/s41467-025-58290-8