4 грудня, 2017
FDA одобрило первый препарат для лечения пациентов с редким заболеванием крови
6 ноября Управление по контролю за качеством продуктов питания и лекарственных средств США (U. S. Food and Drug Administration – FDA) одобрило расширение показаний к применению препарата Зелбораф (вемурафениб) для лечения взрослых пациентов с болезнью Эрдгейма-Честера (БЭЧ) – редким видом рака крови. Препарат показан для терапии пациентов, у которых раковые клетки имеют специфическую генетическую мутацию BRAF V600. Это первое лекарственное средство, одобренное FDA для лечения БЭЧ.
БЭЧ – это медленно развивающийся рак крови, полиостозный склерозирующий гистиоцитоз клеток, который характеризуется ненормальным разрастанием лейкоцитов особого типа – гистиоцитов. Избыток последних может приводить к тому, что опухоль проникает в органы и ткани по всему телу, включая сердце, легкие, мозг и др. Для пациентов с БЭЧ характерно обширное поражение костей. Болезнь преимущественно диагностируется у лиц среднего возраста. Всего в мире насчитывается 600-700 пациентов с данной патологией, из них около 54% имеют генетическую мутацию BRAF V600. Продолжительность жизни пациентов с БЭЧ очень ограниченна.
Зелбораф (вемурафениб) представляет собой ингибитор киназы, блокирующий определенные ферменты, отвечающие за рост клеток. Эффективность препарата оценивалась в клиническом исследовании с участием 22 больных БЭЧ с мутацией BRAF-V600. У 11 (50%) пациентов был получен частичный ответ, у 1 (4,5%) участника зафиксирован полный ответ на терапию.
Наиболее частые побочные эффекты, связанные с приемом вемурафениба, – боль в суставах, макулопапулезная сыпь, алопеция, усталость, изменение электрической активности сердца (удлинение интервала PQ), появление папиллом. Серьезные побочные эффекты включают появление новых видов рака (рак кожи, сквамозноклеточная карцинома и др.), рост опухолей у пациентов с меланомой с мутацией BRAF, реакции гиперчувствительности (реакции анафилаксии или синдром DRESS), тяжелые кожные реакции (синдром Стивенса-Джонса и токсический эпидермальный некролиз), нарушение проводимости сердца, повреждение печени (гепатотоксичность), фоточувствительность, увеит, иммунные реакции после лучевой терапии, повреждение почек, контрактуру Дюпюитрена. Препарат фетотоксичен.
FDA присвоило Зелборафу статус приоритетного и орфанного препарата. Лекарственное средство производит компания Нoffman-LaRoche Inc.
Официальный сайт FDA: www.fda.gov
Подготовила Ольга Татаренко
Медична газета «Здоров’я України 21 сторіччя» № 21 (418), листопад 2017 р.