30 листопада, 2023
FDA схвалило першу терапію рідкісних типів неракових пухлин
Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) схвалило таблетки Ogsiveo (нірогацестат) для дорослих пацієнтів із прогресуючою десмоїдною пухлиною, які потребують системного лікування. Ogsiveo є першим препаратом, схваленим для лікування пацієнтів із десмоїдними пухлинами, рідкісним підтипом сарком м’яких тканин. Десмоїдні пухлини не є раковими, але можуть бути локально агресивними. Вони можуть проникати в навколишні структури та органи, що призводить до болю, проблем зі здатністю рухатися та зниження якості життя. Хоча хірургічне видалення історично було методом вибору, існує високий ризик повернення пухлини або виникнення інших проблем зі здоров’ям після видалення. Тому системна терапія все частіше досліджується в клінічних випробуваннях.
Ефективність Ogsiveo оцінювалася в міжнародному багатоцентровому рандомізованому подвійному сліпому плацебо-контрольованому дослідженні за участю 142 дорослих пацієнтів із прогресуючими десмоїдними пухлинами, які не піддаються хірургічному втручанню. Пацієнти були рандомізовані для отримання 150 міліграмів препарату або плацебо перорально двічі на день до прогресування захворювання або неприйнятної токсичності. Основним показником ефективності було виживання без прогресування (проміжок часу після початку лікування, протягом якого людина жива, а пухлина не росте та не поширюється). Основне клінічне випробування продемонструвало, що Ogsiveo забезпечив клінічно та статистично значуще покращення виживаності без прогресування, порівнюючи із плацебо. Результати виживаності без прогресування також були підтверджені оцінкою болю, про який повідомляли пацієнти, на користь Ogsiveo.
«Ця спільнота [хворих] чекала на ефективне лікування, яке не тільки зменшить пухлини, але і значно полегшить біль, який є найбільш виснажливим симптомом, про який повідомляють люди з десмоїдними пухлинами, – повідомив Сакіб Іслам, головний виконавчий директор SpringWorks, компанії, що розробила препарат. – Ми задоволені широкою вибіркою, що містить дорослих пацієнтів і конкретно посилається на зменшення болю, і вважаємо, що Ogsiveo має потенціал стати новим стандартом лікування для людей, які живуть із цими руйнівними пухлинами. Це переломний момент для хворих, і ми хотіли б висловити нашу вдячність пацієнтам, сім’ям, дослідникам і групам захисту, які йшли з нами до того, щоб зробити Ogsiveo доступним».
Джерело: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/ fda-approves-first-therapy-rare-type-non-cancerous-tumors