7 грудня, 2023
Клінічні випробування підкреслюють можливе лікування анемії при мієлодиспластичних новоутвореннях
У пацієнтів, уражених мієлодиспластичним синдромом (МДС), організм не виробляє достатньо функціональних клітин крові. Вони страждають від анемії, яка може прогресувати до гострого лейкозу. Іметелстат, новий засіб, що перевищує існуючі стандарти лікування, може допомогти уникнути переливання крові, яке є тягарем для пацієнтів із МДС, особливо коли воно довго триває. Цей ефект було продемонстровано під час клінічних випробувань під керівництвом професора Уве Платцбекера із Лейпцигського університету.
Іметелстат пропонує новий механізм дії для лікування пацієнтів, які належать до категорії нижчого ризику МДС і не реагують на стандартне лікування епоетином альфа. Досліджуваний препарат є інгібітором теломерази, ферменту, який відіграє вирішальну роль у старінні клітин – він постійно оновлює захисні ділянки на кінцях хромосом, що є важливою функцією для здорових клітин. Однак ракові клітини діляться набагато частіше, ніж здорові, і теломераза затримує їх загибель. Інгібітори теломерази активно блокують фермент і, отже, мають потенціал для обмеження проліферації злоякісних клітин. Іметелстат є першим препаратом у цьому класі ліків, який буде використовуватися для пацієнтів із МДС.
Сорок відсотків пацієнтів, які отримували іметелстат, відповіли на нову терапію, порівнюючи із п’ятнадцятьма відсотками в групі плацебо. Єдиними побічними ефектами була нейтропенія та тромбоцитопенія, які легко контролювалися і лікувалися. «Після схвалення іметелстат додасть ще один варіант до встановленої терапії для лікування анемії, одного з основних симптомів МДС. Це допоможе уникнути або відстрочити необхідність переливання крові, яке є дуже стресовим для пацієнтів», – стверджує професор Платцбекер, який займається проведенням клінічних досліджень мієлодиспластичних новоутворень понад 20 років.
Дозвіл на використання препарату для пацієнтів із МДС запитується від Управління з харчових продуктів і медикаментів США (FDA) та Європейського агентства з лікарських засобів (EMA), й очікується, що він буде дозволений для лікування протягом 2024 року. IMerge, 3 фаза рандомізованого дослідження, була проведена в 118 закладах 17 країн, включаючи університетські лікарні, онкологічні центри та амбулаторні клініки. Спонсором дослідження є фармацевтична компанія Geron Corporation.
Джерело: https://www.sciencedirect.com/science/article/abs/pii/S0140673623017245