19 листопада, 2024
Клінічні випробування показують, що щоденний прийом нового препарату прискорює ріст дітей з ахондроплазією
Згідно з новими науковими висновками, щоденний прийом інфігратинібу ефективний для збільшення зросту та покращення пропорційного росту кінцівок у дітей з ахондроплазією, найпоширенішою формою карликовості. Дослідження другої фази, проведене Мельбурнським Дитячим дослідницьким інститутом Мердока (MCRI) й опубліковане у New England Journal of Medicine, показало, що препарат безпечний і ефективний для лікування дітей з ахондроплазією віком від 3 до 11 років. Професор MCRI Раві Саваріраян зазначає, що інфігратиніб не тільки прискорює ріст кісток, але й покращує якість життя цих дітей.
У дослідженні взяли участь 72 дитини з ахондроплазією з Австралії, Великобританії, США, Іспанії, Франції та Канади. Повідомлялося, що препарат був ефективним для підвищення швидкості росту на 2,5 см на рік упродовж 18 місяців лікування, збільшення загального росту та покращення співвідношення всіх кінцівок. Учасники відчули незначні побічні ефекти від лікування, але жоден не мав серйозних побічних реакцій. Зараз команда вчених розпочала третю фазу досліджень, залучивши дітей із народження і до 3 років.
Ахондроплазія є найпоширенішою формою скелетної дисплазії, або карликовості, яка вражає орієнтовно одного із 25 000 немовлят у світі. Генетичне захворювання може спричинити серйозні медичні ускладнення, такі як компресія спинного мозку, апное уві сні, викривлення ніг, звуження спинномозкового каналу та рецидивуючі вушні інфекції. Діти з ахондроплазією в 50 разів частіше помирають у віці до п’яти років, ніж їхні здорові однолітки. Хвороба спричинена мутацією гена рецептора фактора росту фібробластів 3 (FGFR3). Цей ген кодує білок із такою ж назвою, який сприяє виробленню колагену та інших структурних компонентів у тканинах і кістках.
Сьогодні єдиним схваленим методом лікування для дітей з ахондроплазією є восоритид, щоденна ін’єкція, яку дозволили використовувати із 2021 року. MCRI є найбільшим центром клінічних випробувань восоритиду у світі. Професор Саваріраян і його дослідницька група раніше показали, як препарат покращує розвиток кісток у пацієнтів віком від 4 місяців до 18 років. Восоритид пригнічує надмірну активність FGFR3, яка перешкоджає нормальному росту кісток. Новий препарат, інфігратиніб, є пероральним біодоступним селективним інгібітором тирозинкінази FGFR1–3.
Джерело: https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa2411790