19 жовтня, 2023
Революційний препарат допомагає дітям із діабетом 1 типу, що виник вперше: 3 фаза дослідження
Діти та підлітки, у яких нещодавно діагностували діабет 1 типу, потребують менше додаткового інсуліну, аби підтримувати рівень цукру в крові в нормальному діапазоні, якщо вони використовують препарат для імунотерапії теплізумаб, повідомляє нове дослідження. У всьому світі приблизно 8,4 мільйони людей мають діабет 1 типу – аутоімунне захворювання, за якого імунна система помилково атакує та знищує власні бета-клітини підшлункової залози, що виробляють інсулін.
Теплізумаб, що продається під торговою маркою Tzield, – це гуманізоване анти-CD3 моноклональне антитіло, яке є першим схваленим лікуванням, показаним для відстрочення початку діабету 1 типу. Препарат пригнічує руйнування бета-клітин, допомагаючи зберегти ті 10–40 %, які більшість людей усе ще мають на момент встановлення діагнозу, але які зазвичай руйнуються в наступні місяці. Підтримка цих бета-клітин значно полегшує лікування діабету 1 типу. Механізми дії теплізумабу, очевидно, включають слабку агоністичну активність щодо передачі сигналів через комплекс Т-клітинний рецептор-CD3, пов’язаний із розвитком анергії, відсутністю реакції та апоптозом. Крім того, вивільняються регуляторні цитокіни та розширюються регуляторні Т-клітини, що може призвести до відновлення імунної толерантності. Теплізумаб був схвалений для медичного використання у США в листопаді 2022 року. Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) вважає його першим препаратом із такою дією.
Це перше випробування 3 фази після встановлення діагнозу діабету 1 типу, яке досягло первинної кінцевої точки, тобто було успішним, і продемонструвало користь протягом тривалого періоду часу – 18 місяців. У дослідженні PROTECT діти віком 8–17 років були рандомізовані протягом шести тижнів після встановлення діагнозу діабету 1 типу для отримання теплізумабу або плацебо. Теплізумаб внутрішньовенно вводили протягом 12 днів на початку дослідження, а потім через шість місяців. У групі теплізумабу (217 пацієнтів) збереглася більша кількість бета-клітин, що виробляють інсулін, і спостерігалася тенденція до потреби в менших дозах додаткового інсуліну, щоби підтримувати рівень глюкози в межах норми, порівнюючи зі 111 дітьми, які отримували плацебо. Науковці продовжують стежити за пацієнтами в дослідженні PROTECT, адже бажають дізнатися, як довго можуть тривати ефекти застосованої терапії. Вони шукають можливість для вивчення того, чи можуть ці пацієнти отримати користь від додаткових інфузій теплізумабу в більш пізні строки. Вони також розглядають можливість більшої ефективності досліджуваного препарату в комбінації з іншими засобами, які діють за додатковими механізмами.
Джерело: https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa2308743