20 травня, 2026
Лейковорин для лікування аутизму - тимчасовий тренд чи дієвий препарат?
Пошук ефективних терапевтичних підходів за розладів аутистичного спектра (РАС) часто супроводжується високим суспільним інтересом до нових або експериментальних методів лікування. Особливо це стосується препаратів, здатних потенційно впливати на мовлення, когнітивні функції та соціальну взаємодію. Одним із таких засобів став лейковорин – активна форма фолієвої кислоти, відома також як фолінова кислота, призначення якої дітям з аутизмом у США за останній рік різко зросло після широкого висвітлення в медіа та публічних заяв американських посадовців.
Дослідження, опубліковане у JAMA Network Open, виконали фахівці Каліфорнійського університету в Сан-Дієго. Учені проаналізували дані електронної системи Epic Cosmos, яка охоплює понад 300 млн медичних записів із понад 1800 лікарень і 41 тисячі клінік у США. У фокусі дослідження перебували 838 801 дитина з діагнозом РАС, які сумарно мали майже 12 млн амбулаторних візитів у період із 2023 по 2026 рік.
Лейковорин тривалий час використовували переважно в онкології та для корекції дефіциту фолатів, однак останнім часом препарат почали застосовувати off-label, тобто «поза інструкціями», у дітей з аутизмом. Причиною стали невеликі клінічні дослідження, які продемонстрували можливе покращення мовленнєвих функцій у пацієнтів із порушенням транспорту фолатів або церебральною фолатною недостатністю. Водночас переконливих даних щодо ефективності та довгострокової безпечності препарату для широкої популяції дітей із РАС досі немає.
Протягом майже двох років частота призначень залишалася відносно стабільною – майже 34 рецепти на 100 тисяч амбулаторних консультацій. Ситуація змінилася на початку 2025 року після телевізійного сюжету, у якому батьки дитини з аутизмом повідомили про значне покращення мовлення на тлі терапії лейковорином. Надалі темпи зростання різко прискорилися після того, як представники Білого дому публічно згадали препарат у контексті національних ініціатив щодо аутизму. Уже в серпні 2025 року частота призначень зросла майже в 10 разів, а в листопаді перевищила попередні показники у понад 20 разів.
Лікарі наголошують, що дослідження не оцінювало клінічні результати лікування та не підтверджує ефективності препарату при аутизмі. Крім того, в електронних записах не завжди можна було точно встановити показання до призначення лейковорину. Водночас сама динаміка призначень стала показовим прикладом того, наскільки швидко суспільний резонанс може впливати на клінічну практику навіть за відсутності масштабних рандомізованих досліджень.
Додаткову увагу до препарату привернуло рішення Управління з контролю за якістю харчових продуктів та медикаментів США (FDA), яке у 2026 році схвалило лейковорин для лікування церебральної недостатності транспорту фолатів – рідкісного генетичного неврологічного захворювання. Однак це рішення не стосувалося терапії РАС. Зараз існують дані щодо поширення застосування лейковорину у країнах Європи, зокрема й Україні, для лікування аутизму. Лікарі наголошують: будь-яких переконливих і довготривалих даних щодо застосування препарату немає, тому клініцистам варто ретельно обговорювати з пацієнтами та їхніми родинами доказовість і доцільність застосування ліків.
Джерело: https://jamanetwork.com/journals/jamanetworkopen/fullarticle/2849124