9 жовтня, 2019
FDA одобрило первую терапию для пациентов с редким заболеванием легких
6 сентября Управление по контролю за качеством продуктов питания и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат Офев (нинтеданиб) в капсулах для замедления снижения легочной функции у взрослых пациентов с интерстициальным заболеванием легких, связанным с системной склеродермией (SSc-ILD). Это первое одобренное FDA лечение данного редкого заболевания.
«Пациенты со склеродермией нуждаются в эффективных методах лечения, и FDA поддерживает усилия фармацевтических компаний, которые разрабатывают препараты и проводят клинические испытания, необходимые для предоставления дополнительных вариантов терапии склеродермии, – отметил Николай Николов, заместитель директора по ревматологии подразделения продуктов для лечения легочных заболеваний, аллергии и ревматологии Центра по оценке и исследованиям лекарственных средств FDA. – Нинтеданиб в настоящее время является одним из вариантов лечения, позволяющим замедлить скорость снижения легочной функции у пациентов с интерстициальным заболеванием легких в результате склеродермии».
Системная склеродермия – редкое аутоиммунное заболевание соединительной ткани с характерным поражением легких и других органов кожи, в основе которого лежит генерализованный фиброз. SSc-ILD является прогрессирующим заболеванием легких, при котором их функция со временем снижается, в результате чего они теряют способность насыщать кровь кислородом. В США около 100 тыс. человек страдают системной склеродермией, около половины из них имеют SSc-ILD.
Эффективность препарата Офев в лечении SSc-ILD была изучена в рамках рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования продолжительностью от 52 до 100 нед, в котором приняли участие 576 пациентов в возрасте 20-79 лет. У больных, принимавших Офев, наблюдалось меньшее снижение функции легких, измеряемой с помощью спирометрии, по сравнению с получавшими плацебо.
Общий профиль безопасности лечения препаратом Офев соответствовал таковому ранее известной терапии. Наиболее частым серьезным побочным эффектом у пациентов, получавших Офев, была пневмония (2,8% в группе приема препарата Офев и 0,3% в группе плацебо). Наиболее частой нежелательной реакцией, которая приводила к постоянному снижению дозы препарата, была диарея (у 34% пациентов по сравнению с 4% в группе плацебо).
Препарат противопоказан пациентам с умеренным и тяжелым нарушением функции печени. Также Офев может иметь эмбриофетальную токсичность, повышать риск тромбозов, кровотечений и гастроинтестинальных перфораций. Наиболее распространенными побочными эффектами терапии препаратом Офев были тошнота, диарея, боль в животе, повышение уровней печеночных ферментов, снижение аппетита, головная боль, снижение веса, повышение артериального давления.
Препарат Офев был одобрен FDA в 2014 г. для лечения взрослых пациентов с идиопатическим фиброзом легких, также относящимся к группе интерстициальных заболеваний легких. Офев получил статус орфанного препарата, то есть предназначенного для лечения редких заболеваний. Производителем препарата является компания Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals Inc.
Официальный адрес FDA: www.fda.gov
Подготовила Ольга Татаренко
Медична газета «Здоров’я України 21 сторіччя» № 18 (463), вересень 2019 р.