13 грудня, 2017
Результаты исследования HOPE-Duchenne
Полученные данные свидетельствуют о том, что применение клеточной терапии CAP‑1002 может уменьшать размеры зоны рубцовых изменений миокарда у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (n=25). Средний возраст больных составил 17,8 года. Пациенты были рандомизированы в группу стандартной медикаментозной терапии + клеточной терапии CAP‑1002 или в группу стандартной медикаментозной помощи.
К 6-му мес наблюдения регистрировалось уменьшение размера зоны рубцовых изменений миокарда у пациентов, которым вводили CAP‑1002, примерно на 5% по данным МРТ по сравнению со стандартной терапией. При этом отмечается, что зафиксированные различия не достигли статистической значимости (р=0,09).
Как отмечают исследователи, функции скелетной мускулатуры и миокарда у данной популяции станут первичной конечной точкой 2-й фазы двойного слепого плацебо-контролируемого исследования HOPE‑2, запланированного на начало 2018 года.
В комментариях к результатам отмечается, что полученные данные не продемонстрировали статистически достоверных преимуществ клеточной терапии. Таким образом, на сегодняшний день нет свидетельств того, что эта высокозатратная стратегия действительно эффективна. Следовательно, необходимо проведение более масштабных исследований, которые бы предоставили четкий ответ на вопрос, обеспечивает ли терапевтическую результативность данный подход, если да, то у каких пациентов.
Список литературы находится в редакции сайта.
Медична газета «Здоров’я України 21 сторіччя» № 22 (419), листопад 2017 р.