21 лютого, 2019
FDA одобрило первый препарат для лечения миастенического синдрома Ламберта-Итона
28 ноября Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (FDA) одобрило препарат Firdapse/Фирдапсе (амифампридин) в форме таблеток для лечения миастенического синдрома Ламберта-Итона у взрослых.
Миастенический синдром Ламберта-Итона – редкое аутоиммунное заболевание, нарушающее связь между нервами и мышцами, в результате чего развиваются слабость и прочие симптомы. Фирдапсе – первый препарат, одобренный FDA для лечения данного заболевания.
У людей с миастеническим синдромом Ламберта-Итона собственная иммунная система организма атакует нервно-мышечное соединение и нарушает способность нервных клеток отправлять сигналы мышечным клеткам. Этот синдром может быть связан с другими аутоиммунными заболеваниями, но чаще наблюдается у пациентов с раком (мелкоклеточный рак легкого); начало синдрома предшествует или просходит одновременно с диагностированием рака. По оценкам, распространенность синдрома Ламберта-Итона составляет 3 на 1 млн человек в мире.
Эффективность Фирдапсе изучали в 2 клинических исследованиях, в которых участвовали 64 взрослых пациента, получавших исследуемый препарат или плацебо. При этом измеряли тяжесть клинических проявлений миастении Гравис по шкале количественной оценки (QMGS), позволяющей врачам оценить степень мышечной слабости, а также по 7-балльной шкале Subject Global Impression, согласно которой субъекты исследования ранжировали собственные впечатления о воздействии препарата на их физическое состояние. В соответствии с результатами измерений обеих шкал эффект лечения был выше в группе исследуемого препарата, чем в группе плацебо.
Наиболее частыми побочными эффектами были ощущение жжения или покалывания в конечностях, инфекции верхних дыхательных путей, боль в животе, тошнота, диарея, головная боль, повышение уровня ферментов печени, боль в спине, гипертония и мышечные спазмы. Пациенты должны немедленно сообщить своему врачу, если у них на фоне приема препарата появились признаки реакций гиперчувствительности, такие как сыпь, крапивница, зуд, лихорадка, отек или проблемы с дыханием.
Ранее FDA присвоило регистрационной заявке на Фирдапсе статус приоритетного рассмотрения, а самому препарату – статус «терапии прорыва» и орфанный статус.
Препарат производит компания Catalyst Pharmaceuticals Inc.
Официальный сайт FDA: www.fda.gov
Медична газета «Здоров’я України 21 сторіччя» № 23 (444), грудень 2018 р.