21 листопада, 2019
FDA одобрило препарат для лечения редкого генетического заболевания
8 октября Управление по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами США (US Food and Drug Administration – FDA) одобрило препарат Сенессе (афамеланотид) для лечения эритропоэтической протопорфирии у взрослых пациентов с фототоксическими реакциями кожи.
Для больных эритропоэтической протопорфирией воздействие света может быть крайне болезненным. Их кожа начинает приобретать коричневый оттенок и истончается, от воздействия солнечного света она лопается и со временем покрывается шрамами и язвами, в результате чего повреждаются, а затем деформируются хрящи носа и ушей.
Эритропоэтическая протопорфирия – редкое заболевание, вызванное мутациями, приводящими к нарушению активности феррохелатазы. Этот фермент участвует в производстве гема, который является важнейшим компонентом гемоглобина. Снижение активности феррохелатазы приводит к накоплению в организме протопорфирина IX (PPIX), который под влиянием света преобразуется в вещества, повреждающие клетки кожи.
Действие препарата Сенессе направлено на увеличение продукции меланина в коже, что обеспечивает ее защиту от солнечного света и искусственных источников ультрафиолетового излучения. Препарат доставляется в организм через подкожный имплант. Через 2 дня после его введения увеличивается пигментация кожи, эффект сохраняется на протяжении 2 мес.
Основанием для одобрения афамеланотида послужили результаты 2 параллельных плацебо-контролируемых клинических исследований с участием 167 взрослых пациентов с эритропоэтической протопорфирией, которые получали Сенессе или плацебо подкожно каждые 2 мес. По результатам исследований, у пациентов, принимавших Сенессе, было зафиксировано снижение частоты и тяжести реакций на ультрафиолетовое излучение и солнечный свет.
Наиболее распространенными побочными эффектами Сенессе являются реакция имплантата, тошнота, кашель, усталость, гиперпигментация кожи, головокружение, меланоцитарный невус (родинки), инфекция дыхательных путей, сонливость (чувство сонливости), неострая порфирия (накопление обычно встречающихся молекул, образующихся при производстве гема) и раздражение кожи. Препарат должен назначаться медицинским работником, который владеет процедурой подкожной имплантации и прошел обучение, предоставленное заявителем. Сенессе может вызвать потемнение кожных покровов; пациентам рекомендуется проводить полное обследование кожи два раза в год. Кроме того, для предотвращения фототоксических реакций, связанных с эритропоэтической протопорфирией, необходимо соблюдать меры защиты от солнца во время лечения препаратом Сенессе.
Препарат является орфанным, производит его компания Clinuvel.
Официальный адрес FDA: www.fda.gov
Подготовила Ольга Татаренко
Медична газета «Здоров’я України 21 сторіччя» № 20 (465), жовтень 2019 р.