29 листопада, 2019
FDA разрешило производство первого таргетного препарата для лечения серповидноклеточной анемии с болевыми осложнениями
15 ноября FDA одобрило Адаквео/Adakveo (кризанлизумаба-tmca) – препарат, предназначенный для снижения частоты вазоокклюзионного криза. Это распространенное болезненное осложнение серповидноклеточной анемии, возникающее при затруднении кровообращения серповидными эритроцитами у пациентов в возрасте старше 16 лет.
Кризанлизумаба-tmca – первый таргетный препарат, одобренный для лечения серповидноклеточной анемии как лекарственное средство, ингибирующее селектин – вещество, способствующее слипанию клеток и приводящее к вазоокклюзионному кризу. Лекарственное средство проходило рассмотрение в приоритетном порядке и получило статус орфанного.
Серповидноклеточная анемия – наследственное заболевание крови, при котором происходит синтез аномального гемоглобина S, в результате чего эритроциты приобретают серповидную форму. Это ограничивает поток в кровеносных сосудах и доставку кислорода к тканям организма, что приводит к сильной боли и повреждению органов. Заболевание также характеризуется тяжелым хроническим воспалением, результатом которого является вазоокклюзионный кризис, сопровождающийся эпизодами сильной боли и повреждением органов. По данным Центров по контролю и профилактике заболеваний, серповидноклеточная анемия поражает примерно 100 тыс. американцев. Заболевание чаще всего развивается у афроамериканцев: 1 из каждых 365 рожденных детей имеет это заболевание.
«Adakveo – это первая таргетная терапия, одобренная для лечения серповидноклеточной анемии, которая, в частности, ингибирует селектин – вещество, способствующее слипанию клеток и приводящее к вазоокклюзионному кризису», – сказал Ричард Паздур (Richard Pazdur), директор Онкологического центра передового опыта FDA и исполняющий обязанности директора Управления онкологических заболеваний в Центре оценки и исследований лекарственных средств FDA. «Вазоокклюзионный кризис может быть чрезвычайно болезненным и является частой причиной посещений отделения неотложной помощи и госпитализации пациентов с серповидноклеточной анемией».
Решение об одобрении препарата было сделано на основе результатов рандомизированного плацебо-контролируемого клинического исследования, в котором приняли участие 198 пациентов с серповидноклеточной анемией и вазоокклюзионным кризом в анамнезе. У пациентов, получавших препарат, наблюдалось меньшее количество обращений за медицинской помощью из-за вазоокклюзионного криза в год по сравнению с пациентами, получавшими плацебо. Кроме того, 36% пациентов, получавших Adakveo, не испытывали вазоокклюзионный кризис во время исследования, и это продлило время, когда пациенты впервые испытали его после начала лечения, с 1,4 до 4,1 мес.
У пациентов, принимающих Adakveo, в качестве побочных эффектов были зафиксированы боль в спине, тошнота, лихорадка и артралгия. Медицинским работникам рекомендуется контролировать пациентов на наличие инфузионных реакций и при их проявлении прекратить назначение Adakveo.
Препарат производит компания Novartis.
Официальный сайт FDA: www.fda.gov
Медична газета «Здоров’я України 21 сторіччя» № 21 (466), листопад 2019 р.