21 грудня, 2019
FDA одобрило первую терапию острой печеночной порфириии
20 ноября Управление по контролю за качеством продуктов питания и лекарственных средств США (The Food and Drug Administration US – FDA) одобрило препарат Гивлаари (гивосиран) для лечения взрослых с острой печеночной порфирией – генетическим заболеванием, приводящим к накоплению токсичных молекул порфирина, которые образуются в процессе выработки гема (комплексные соединения порфиринов с двухвалентным железом, участвующие в связывании кислорода в крови).
«Такое накопление может вызвать острые приступы порфирии, которые могут привести к сильной боли и параличу, дыхательной недостаточности, судорогам и изменениям психического статуса. Данные приступы происходят внезапно и могут стать причиной необратимого неврологического повреждения и смерти, – отметил Ричард Паздур, директор Онкологического центра передового опыта FDA и исполняющий обязанности директора Управления онкологических заболеваний в Центре по оценке и исследованиям лекарственных средств FDA. – До сегодняшнего одобрения варианты лечения обеспечивали лишь частичное уменьшение выраженности сильной постоянной боли, которая характеризует эти приступы. Одобренный препарат может лечить данное заболевание, помогая уменьшить количество приступов».
Одобрение препарата Гивлаари было основано на результатах клинического исследования с участием 94 пациентов с острой печеночной порфирией. Эффективность препарата измерялась частотой приступов порфирии, требующих госпитализации, срочных визитов к врачу или внутривенного вливания гемина в домашних условиях. Согласно полученным результатам, пациенты, принимавшие гивосиран, испытали на 70% меньше приступов порфирии по сравнению с получавшими плацебо. Среди побочных эффектов, связанных с приемом препарата Гивлаари, были тошнота и реакция в месте инъекции.
FDA рассматривало заявку на препарат гивосирана в приоритетном порядке как прорывную терапию, предоставив препарату статус орфанного.
Официальный адрес FDA: www.fda.gov
Медична газета «Здоров’я України 21 сторіччя» № 22 (467), листопад 2019 р.