21 грудня, 2019
FDA одобрило препарат для лечения серповидно-клеточной анемии
25 ноября Управление по контролю за качеством продуктов питания и лекарственных средств США (The Food and Drug Administration US – FDA) одобрило препарат Оксбрита (воксалотор) для лечения серповидно-клеточной анемии у взрослых и детей старше 12 лет.
«Принятое сегодня решение дает новую надежду 100 тыс. американцев и более чем 20 млн пациентов по всему миру, страдающих от этого тяжелого заболевания крови, – заявил Бретт П. Жируар, директор FDA. – Научные инвестиции привели нас к появлению новых инструментов в борьбе с серповидно-клеточной анемией. Мы по-прежнему привержены повышению значимости этой болезни в качестве приоритета общественного здравоохранения и внедрению новых методов лечения, которые доказали свою безопасность и эффективность».
У пациентов с серповидно-клеточной анемией эритроциты приобретают серповидную форму и закупоривают кровеносные сосуды. Заболевание чаще всего встречается среди населения стран Африки к югу от Сахары и их потомков. Оксбрита – первая лицензированная терапия, действие которой направлено на деформированные эритроциты, вызывающие заболевание. Препарат снижает вероятность того, что серповидные клетки слипнутся в форме серпа, так как это разрушает эритроциты и может вызвать снижение уровня гемоглобина в крови.
FDA решило одобрить препарат Оксбрита по ускоренному процессу. Это означает, что лекарство может быть направлено на неудовлетворенные медицинские потребности, но необходимо провести дополнительные клинические исследования.
Одобрение препарата Oксбрита основано на результатах клинического испытания с участием 274 пациентов с серповидно-клеточной анемией. В исследовании 90 пациентов получали 1500 мг Оксбриты, 92 пациента – 900 мг Oксбриты и 92 пациента – плацебо. Эффективность терапии в группе 1500 мг Oксбриты составила 51,1% по сравнению с 6,5% в группе плацебо. Наиболее частые побочные эффекты терапии Оксбритой были головная боль, диарея, боль в животе, тошнота, усталость, сыпь и лихорадка.
Препарат производит компания Global Blood Therapeutics.
Официальный адрес FDA: www.fda.gov
Медична газета «Здоров’я України 21 сторіччя» № 22 (467), листопад 2019 р.