3 січня, 2020
FDA одобрило первую таргетную терапию пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна с редкой мутацией
12 декабря Управление по контролю качества продуктов питания и лекарственных средств США (The Food and Drug Administration US – FDA) по ускоренной процедуре одобрило препарат Виондис 53 / Vyondys 53 (голодирсен) в форме инъекций для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), у которых выявлена подтвержденная мутация гена дистрофина, поддающаяся пропуску экзона 53. Считается, что около 8% пациентов с МДД имеют эту мутацию.
«FDA признает насущную необходимость в новых методах лечения серьезных неврологических расстройств, и у нас есть давняя приверженность к сотрудничеству с исследователями, фармацевтическими компаниями и пациентами для содействия в разработке и утверждении методов лечения редких заболеваний. С сегодняшним ускоренным одобрением пациенты с дистрофией Дюшенна – редким и разрушительным заболеванием, которые имеют подтвержденную мутацию гена дистрофина, теперь смогут получить первое лечение, специально предназначенное для этого подтипа заболевания, – сказал Билли Данн (Billy Dunn), исполняющий обязанности директора Управления нейронаук Центра по оценкам и исследованиям лекарственных средств FDA. – Использование ускоренного пути одобрения сделает Виондис 53 доступным для пациентов на основе исходных данных, и мы с нетерпением ждем возможности узнать больше о преимуществах препарата в ходе продолжающегося подтверждающего клинического испытания».
МДД – редкое генетическое заболевание, характеризующееся прогрессирующей слабостью в мышцах. Это наиболее распространенный тип мышечной дистрофии. Причиной МДД является отсутствие дистрофина – белка, помогающего сохранить мышечные клетки. Первые симптомы заболевания обычно наблюдаются в возрасте от 3 до 5 лет и со временем ухудшаются. Заболевание часто встречается у людей без известного семейного анамнеза этого состояния и в основном поражает мальчиков, но в редких случаях оно может развиться и у девочек. МДД встречается примерно у каждого из 3600 младенцев мужского пола во всем мире.
Люди с МДД постепенно теряют способность самостоятельно выполнять какие-либо действия и часто нуждаются в инвалидной коляске в раннем подростковом возрасте. По мере прогрессирования заболевания могут возникнуть опасные для жизни заболевания сердца и дыхания.
Виондис 53 был одобрен по ускоренной процедуре, предусмотренной для лекарственных средств, предназначенных для лечения серьезных или опасных для жизни заболеваний и дающих основания ожидать существенных преимуществ в сравнении с имеющимися методами лечения. Утверждение препарата по ускоренной процедуре может быть основано на адекватных и хорошо контролируемых исследованиях, показывающих, что препарат оказывает влияние на суррогатную конечную точку.
Ускоренное одобрение Виондис 53 как раз основано на достижении суррогатной конечной точки – увеличении выработки дистрофина в скелетных мышцах, наблюдаемой у некоторых пациентов, получавших препарат. По утверждению FDA, увеличение выработки дистрофина с достаточной вероятностью может свидетельствовать о потенциальной клинической пользе у пациентов с МДД, у которых подтвержденная мутация гена дистрофина поддается пропуску экзона 53. Принимая это решение, FDA учитывало потенциальные риски, связанные с препаратом, опасную для жизни и изнурительную природу заболевания и отсутствие доступной терапии.
Наиболее частыми побочными эффектами, о которых сообщали участники клинических исследований, получавшие Виондис 53, были головная боль, лихорадка (гипертермия), кашель, рвота, боль в животе, ринофарингит, тошнота, а также реакции гиперчувствительности.
Препарат выпускает компания Sarepta Therapeutics.
Официальный сайт FDA: www.fda.gov
Медична газета «Здоров’я України 21 сторіччя» № 24 (469), грудень 2019 р.