12 лютого, 2021

У FDA схвалили препарат для лікування рідкісної спадкової гіперхолестеринемії

Для деяких людей дієт і фізичних вправ недостатньо, щоб тримати холестерин під контролем. У деяких випадках високий рівень холестерину є генетично обумовленим. Нещодавно в Управлінні з харчових продуктів та медикаментів США (FDA) схвалили препарат EvkeezaTM (Евінакумаб) компанії Regeneron Pharmaceuticals як доповнення до інших методів терапії, що знижують рівень холестерину у дорослих та дітей старше 12 років, для лікування найбільш рідкісної сімейної гіперхолестеринемії.

Існує два типи сімейної гіперхолестеринемії (ГХ), викликані генетичною мутацією. У варіанті більш поширеної гетерозиготної форми розлад викликається успадкуванням одного мутованого гена ГХ. Більш рідкісна гомозиготна форма викликана успадкуванням двох цих генів від кожного з батьків. При цьому варіанті захворювання спостерігається резистентність до терапії, що може призвести до серцево-судинних ускладнень вже в дитинстві.

Молекула евінакумабу – це моноклональне антитіло, що зв’язується та блокує ангіопоетинподібний білок-3, ключовий для ліпідного обміну.

Рішення FDA базується на результатах дослідження фази 2, в якому 65 пацієнтів із сімейною ГХ були випадковим чином рандомізовані на дві групи:

Група евінакумабу + стандартні ліпідознижувальні препарати.
Група контролю, в якій пацієнти отримували лише стандартну ліпідознижувальну терапію.

У групі евінакумабу у хворих рівень холестерину знижувався в середньому на 49 % після 24 тижнів лікування у порівнянні із 2 % зниженням у контрольній групі.

Дослідники також повідомили про результати дослідження DiscovEHR, опубліковані в серпні минулого року в «Тhe New England Journal of Medicine». У людини евінакумаб спричиняв дозозалежне плацебо-скориговане зниження рівня тригліцеридів натще до 76 % та рівня холестерину ліпопротеїнів низької щільності (ЛПНЩ) до 23 %.

Найбільш поширеними побічними реакціями, про які повідомлялося в дослідженні, були симптоми застуди та грипу, запаморочення, нежить, нудота, біль у кінцівках і втомлюваність.

Місячна доза препарату EvkeezaTM залежатиме від ваги пацієнта. У компанії Regeneron Pharmaceuticals заявили, що очікувана середня оптова вартість курсу лікування препаратом EvkeezaTM складатиме близько $450,000 на рік, або $37,500 на місяць.

Джерело: FDA approves Regeneron drug for rare, inherited form of high cholesterol - MedCity News