16 листопада, 2021
Препарат від синдрому Прадера-Віллі отримав рішуче «ні» від консультативної комісії FDA
Консультативна група Управління із санітарного нагляду за якістю харчових продуктів та медикаментів (FDA) переважною більшістю голосів проголосувала проти застосування нового інтраназального карбетоцину, призначеного для лікування симптомів, пов’язаних із синдромом Прадера-Віллі (СПВ).
СПВ є рідкісним, але серйозним генетичним захворюванням, яке викликає дефіцит окситоцину. Пацієнти відчувають постійний голод, через що демонструють надмірну заклопотаність їжею, що часто призводить до ожиріння та компульсивної поведінки, якою важко керувати. Доглядальники змушені дотримуватися суворого контролю, такого як замикання холодильника та пильнування за соціальними походами.
Пацієнти із СПВ мають очікувану тривалість життя близько 30 років, і багато хто помирає від шлунково-кишкових або серцево-легеневих ускладнень.
На сьогодні не існує фармакологічного лікування гіперфагії при СПВ. Пацієнтам часто призначають антидепресанти, нейролептики, замісну гормональну терапію тощо.
Консультативна група FDA виявила, що докази двох досліджень, в яких вивчали ефективність карбетоцину (агоніст окситоцину тривалої дії) у лікуванні гіперфагії, тривоги та дистресу, пов’язаних із СПВ, не відповідають стандарту «суттєвих доказів». Було зазначено, що жодна з розвідок не надає суттєвих доказів ефективності відповідно до законодавчих стандартів, які зазвичай вимагають принаймні двох адекватних і добре контрольованих досліджень. Зокрема, у дослідженні фази 3 первинні кінцеві точки були остаточно негативними; вторинні кінцеві точки були обнадійливими, але сумнівними і навіть не статистично значущими при належному аналізі. Також було зазначено, що тривалість дослідження була недостатньою для оцінки ефективності при хронічному захворюванні, яке потребує довічного лікування.