7 лютого, 2022
Отримано позитивні результати для нового препарату проти міастенії
Генералізована міастенія є рідкісним і хронічним захворюванням, на яке страждають майже 200 тис. пацієнтів у США, Європейському Союзі та Японії.
Пацієнти, які живуть із цією патологією, можуть страждати від різноманітних симптомів, як-от опущені повіки, двоїння в очах, а також труднощі з ковтанням, жуванням та мовою. Вони також можуть відчувати сильну небезпечну для життя слабкість дихальних м’язів. Приблизно у 80 % пацієнтів цей стан прогресує до загальної м’язової слабкості.
Новий досліджуваний пептидний інгібітор зилукоплан продовжує демонструвати перспективи в лікуванні дорослих пацієнтів із генералізованою міастенією. Основні результати дослідження фази 3 RAISE показали, що препарат відповідав первинним і всім ключовим вторинним кінцевим точкам, а також добре переносився.
Зилукоплан – це підшкірний пептидний інгібітор компонента 5 комплементу (С5), що вводиться самостійно. Він пригнічує активацію С5, що запобігає утворенню комплексу, який атакує клітинну мембрану.
Порівняно із плацебо, зилукоплан призвів до «клінічно значущих і статистично значущих» покращень у зіставленні з вихідним рівнем загального показника міастенії – активності щоденного профілю на 12-му тижні, що було основним показником результату.
Усіх ключових вторинних кінцевих показників також було досягнуто, включаючи значні покращення порівняно з вихідним рівнем кількісної оцінки міастенії, композитної оцінки міастенії та показників 15-пунктової шкали якості життя при міастенії (MG-QoL15r) на 12-му тижні.
Крім того, зилукоплан добре переносився. Серйозні побічні ефекти, що виникли при лікуванні, були подібними в групах зилукоплану та плацебо.
«Ці захоплюючі результати дають нам додаткову підставу сподіватись, що зилукоплан може запропонувати важливий крок вперед у задоволенні потреб людей, які живуть із генералізованою міастенією», – зазначив професор Університету Північної Кароліни (США) Джеймс Ф. Говард-молодший.
Джерело: https://www.medscape.com/viewarticle/967948?src