28 червня, 2023
Генна терапія, що запобігає прогресуванню глаукоми
Глаукома є основною причиною необоротної втрати зору, яка вражає понад 70 мільйонів людей у всьому світі. Глаукома зазвичай характеризується хронічним ураженням гангліозних клітин сітківки та зорового нерва. Хоча доведено, що підвищений внутрішньоочний тиск є основним фактором ризику, існуючі стратегії лікування не можуть запобігти прогресуванню захворювання та подальшій втраті зору у більшості пацієнтів. Було зроблено припущення, що ряд чинників відіграють роль у розвитку глаукоми, зокрема такі, як ремоделювання lamina cribrosa, ретроградна обструкція нейротрофілів, аксональна компресія клітин сітківки, хронічний ішемічний інсульт і деградація позаклітинного матриксу.
Нейробіолог, який досліджував зоровий аналізатор, доцент Вівек Гупта стверджує, що білок під назвою нейросерпін, що утворюється в синапсах між нервовими клітинами, відіграє життєво важливу функцію для захисту гангліозних клітин сітківки. «Інші дослідники пов’язують зміни нейросерпіну на фоні інсульту і нейродегенеративних розладів, таких як хвороба Альцгеймера та Паркінсона, але наше дослідження вперше продемонструвало зв'язок із глаукомою», — говорить професор Гупта. Клітини природним чином руйнуються і переробляються в організмі, але коли нейросерпін відсутній, цей процес прискорюється в сітківці. Фактично організм починає роз’їдати гангліозні клітини сітківки та зоровий нерв. Команда виявила, що коли білок окислюється, він втрачає свою захисну здатність, через що прискорюється розпад клітин.
Доктор Нітін Чітрансхі, дослідник Vision Scientist, каже, що їх команді успішно вдалось отримати версію нейросерпіну, стійку до окислення, із генів мишей. «Коли ми вводимо цей ген в орган зору, він збільшує вироблення нейросерпіну в сітківці, — зазначає дослідник. — Наразі це передбачає введення його в очне яблуко, що, очевидно, досить складно, але ми працюємо над тим, аби використати синтетичний вірус як транспортну модель, який можна спрямувати на конкретні клітини сітківки. Штучний вірус не матиме жодного впливу на організм, але діятиме як носій спеціально розроблених наночастинок, даючи їм змогу проникати всередину клітин і спонукати їх виробляти модифікований нейросерпін». У майбутньому генна терапія, можливо, і не стане єдиним варіантом лікування для всіх видів глаукоми, але є великі шанси, що вона посяде свою нішу поряд з іншими методами, роблячи нервові клітини більш стійкими до пошкоджень.
Джерело: https://medicalxpress.com/news/2023-06-gene-therapy-glaucoma.html